阿伐普替尼是一款在研的口服精准疗法，可选择性地有效抑制KIT和PDGFRA突变激酶。它是一种靶向于活性激酶构象的1型抑制剂，阿维普替尼在KIT和PDGFRA突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，并对激活环突变活性最强，而目前批准的GIST疗法不能抑制激活环的突变。与现有的其他酪氨酸激酶抑制剂相比，阿维普替尼对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶抑制剂。
阿伐普替尼是一种具有选择性和有效生物利用度的酪氨酸激酶抑制剂。在体外细胞实验中,其可以抑制PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及多个KIT外显子11、11/17和17突变体,从而减弱多药耐药性蛋白ABCB1和重组蛋白ABCG2的转运功能。PDGFRA和KIT中的某些突变会导致这些受体的自磷酸化,从而促进肿瘤细胞的增殖。
有研究数据显示出阿伐普替尼在晚期、冒烟型和惰性SM中的持久临床活性，患者接受治疗时间长达34个月，并且随着时间的推移缓解程度持续加深。阿维普替尼通常具有良好的耐受性，研究者报告的大多数不良事件（AE）为1级或2级。EXPLORER试验的这些最新数据将支持Blueprint于2020年第一季度向美国FDA提交阿维普替尼治疗晚期SM的新药申请（NDA）计划，但需继续与FDA讨论支持NDA提交所需的数据。阿维普替尼已获得FDA突破性疗法认定，用于治疗晚期SM患者，包括侵袭性SM（ASM）、SM伴相关血液肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）亚型。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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