帕比司他是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。这种酶催化组蛋白和一些非组蛋白赖氨酸残基的乙酰基去除。抑制HDAC的酶活性导致组蛋白乙酰化作用增加，遗传学改变导致核染色质疏松和转录活化作用。
神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。动物实验发现，两种成人抗癌药物的组合施加可以成功使肿瘤消失，效果优于单一用药。近期，澳大利亚儿童癌症研究所（Children’s Cancer Institute Australia for Medical Research）的Murray Norris教授在第30届国际分子靶标与癌症治疗学研讨会（EORTC-NCI-AACR）上报告了这一引人注目的实验结果。研究人员使用的小鼠模型会在小鼠出生数周内自发长出神经母细胞瘤，并且具有侵袭性。利用这种模拟神经母细胞瘤的小鼠模型，他们检验了两种用于治疗成年癌症患者的抗癌药物的疗效。这两种药物中帕比司他是一种广谱组蛋白脱乙酰酶抑制剂，对癌细胞施加严重的应激直至其死亡，而健康细胞不受影响。它在2015年被FDA批准，用于既往接受至少2种治疗方案失败的多发性骨髓瘤（multiple myeloma）患者。
机制上是帕比司他抑制了TAZ的转录，两个药物联合会下调TAZ和TAZ下游通路，TAZ这个东西大家可以不一定要完全理解，只需要知道TAZ在癌症进展中起着关键作用，TAZ的上调促进了肺癌的发生，且与非小细胞肺癌患者的生存率低有关系。TAZ和EGFR信号之间有正相关性，如果肺癌患者的EGFR和TAZ信号都上调则预后较差。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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