拓舒沃已作为全球首个且目前唯一针对经治IDH1突变胆管癌患者的靶向疗法获批。拓舒沃近期获得了欧盟委员会批准用于两项适应症：联合阿扎胞苷用于治疗携带IDH1 R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断AML成人患者；以及单药治疗既往接受过系统性疗法的局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者。拓舒沃也已在美国与澳大利亚获批用于经治IDH1突变的胆管癌患者。
AGILE研究是一项双盲、安慰剂对照的全球III期临床试验，旨在评估拓舒沃联合阿扎胞苷相较于安慰剂联合阿扎胞苷在初治且不适合强化化疗的IDH1突变AML患者中的疗效。此前结果显示，与安慰剂联合阿扎胞苷（7.9个月）相比，拓舒沃联合阿扎胞苷作为IDH1突变AML的一线治疗，将中位OS（24个月）提高了3倍（HR:0.44；p=0.0005）。此次截至2022年6月的长期随访数据显示，在中位28.6个月的随访时，拓舒沃联合阿扎胞苷的中位OS达到了29.3个月（95%CI 13.2，未达到），而安慰剂联合阿扎胞苷组为7.9个月（95%CI 4.1，11.3）（HR:0.42[0.27,0.65]；单侧p<0.0001）。
其他更新的结果包括：
拓舒沃联合阿扎胞苷的24个月OS率为53.1%，阿扎胞苷联合安慰剂组相应为17.4%。拓舒沃联合阿扎胞苷的12个月OS率为62.9%，阿扎胞苷联合安慰剂组相应为38.3%。
在拓舒沃联合阿扎胞苷治疗组中，血红蛋白水平从基线稳步上升随后趋于稳定；平均血小板计数在第8周就从基线值恢复，直至第80周保持稳定；平均中性粒细胞计数从基线到第3和第4周快速上升，然后稳定在正常范围内。
拓舒沃联合阿扎胞苷治疗后从基线输血依赖（红细胞和/或血小板输血依赖）转变为基线后不依赖输血的比例明显高于阿扎胞苷联合安慰剂组（53.8%vs 17.1%，单侧p=0.0004）。
拓舒沃联合阿扎胞苷的安全性数据与此前公布的一致。与阿扎胞苷联合安慰剂组相比，拓舒沃联合阿扎胞苷组的中性粒细胞发热事件（27.8%vs 33.8%）和感染事件（34.7%vs 51.4%）的发生率较低。分别有26.4%和25.7%的患者因治疗中出现的不良事件而停用拓舒沃联合阿扎胞苷或阿扎胞苷联合安慰剂。
FDA基于AGILE III期研究的数据批准了拓舒沃联合阿扎胞苷用于治疗新诊断AML患者，研究结果也已发表于《新英格兰医学杂志》。
目前，拓舒沃已在美国获批用于单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML患者，以及用于单药治疗或与阿扎胞苷联合用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者、或有合并症无法接受强化诱导化疗的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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