帕纳替尼由美国阿瑞雅德制药公司（已被武田制药公司收购）研发，于2012年12月经美国FDA批准上市。帕纳替尼主要用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。另外，它是目前唯一对Bcr-Abl激酶T315I突变有效的上市药物。

　　这些发现来自3期PhALLCON试验，该试验招募了245名Ph+ALL患者。他们被随机分配2：1接受普奈替尼（n=164）或伊马替尼（n=81）以及通过诱导，巩固和巩固后结束的低强度化疗。在周期20之后，患者给予普奈替尼或伊马替尼单药治疗，直到疾病进展或不可接受的毒性。

　　在整个队列中，普奈替尼组的登记年龄中位数为54岁（范围，19-82），伊马替尼组为52岁（范围，19-75）。

　　在数据截止时（2022年78月），42名患者接受了研究治疗，包括12%的普奈替尼和31%的伊马替尼。停药的主要原因是造血干细胞移植（分别为37%和12%），不良事件（AE;两组均为7%）和缺乏疗效（分别为26%）。

　　在普奈替尼组和伊马替尼组分别的中位随访时间为20个月和18个月后，与伊马替尼相比，普奈替尼的MRD阴性CR率显着更高（34.4%vs 16.7%;P=.0021）。尽管数据尚不成熟，但普奈替尼显示出改善无事件生存期（EFS）的趋势（风险比[hr/]，0.65;95%CI，0.39-1.10）。普奈替尼组的中位PFS为20.0个月，伊马替尼组为7.9个月（HR，0.58;95%CI，0.41-0.83）。两组均未达到中位总生存期（OS）（HR，0.76;95%CI，0.38-1.52）。

　　在帕纳替尼（Ponatinib）Ph+ALL和CML评估（PACE）试验中，接受单药帕纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS(临床试验中患者从随机化分组至因任何原因引起的死亡时间)的事后、回顾性、间接比较，CML分层进行了疾病阶段和Ph+ALL。Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS，调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域，报告了24个月和48个月的OS率和中位OS。

　　在服用帕纳替尼（Ponatinib）时，通常需要患者身体的各项数据，包括充血性心衰、高血压、胰腺炎、出血、心律失常等情况。

　　尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者(philadelphiachromosome，Ph,费城染色体)(acute lymphoblastic leukemia，ALL,急性淋巴细胞白血病)的临床结局，但TKIs耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是“T315I”突变患者。2012年12月14日美国FDA特许经过快速审批帕纳替尼（Ponatinib）上市销售，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的CML或ALL的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)可干扰某些癌细胞的生长吗？

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