近年来，ITP的基础及临床研究取得重大进展，新的发病机制不断揭示，为ITP治疗提供了新的靶点。其中，ITP的发病机制就包括自身抗体介导的血小板吞噬，由活化的单核细胞Fc受体介导，通过脾酪氨酸激酶（Sky）信号通路，导致血小板清除增加。目前，除了已上市的福他替尼Fostamatinib，同类靶点的竞争者还有Gliead的Entospletinib(Phase2)和Portola Pharmaceuticals的PRT-2607(Phase2)等。
福他替尼属于脾脏酪氨酸激酶(spleen tyrosine kinase,SYK)抑制剂，能够阻断巨噬细胞吞噬血小板，对此前治疗疗效不佳的ITP患者极有发展前景。
2018年4月，美国FDA首推福他替尼用于治疗对其他药物治疗无效的ITP。福他替尼能抑制巨噬细胞吞噬作用、并能减少针对血小板自身抗体的产生。对于接受至少一种治疗无效的ITP患者，接受福他替尼治疗24周后，18%患者可获得血小板持续稳定升高。
目前，针对ITP的一线治疗主要是肾上腺皮质激素，包括大剂量地塞米松与常规剂量泼尼松。糖皮质激素等一线治疗失败的患者，可选用二线治疗方案，主要包括促进血小板增生的药物（TPO受体激动剂）、抗CD20单克隆抗体（利妥昔单抗）和脾脏切除。其中TPO受体激动剂主要通过模拟TPO与巨噬细胞及造血祖细胞上TPO受体相结合，增加血小板生成。2008年底，安进公司的romiplostim（罗米司亭）和GSK的Eltrombopag（艾曲波帕）经FDA快速通道获批上市。多项临床试验显示二者反应率能达80%左右，且不良反应轻微，可长期应用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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