该研究包括剂量爬坡及队列扩展两部分，剂量爬坡采取传统的3+3研究设计，从5 mg口服，每日一次开始。5~40 mg剂量组未出现剂量限制性毒性，7例80 mg和26例120mg剂量组均出现1例剂量限制性不良反应，6例160 mg剂量组出现1例剂量限制性不良反应，4例180mg组出现1例剂量限制性不良反应。2023年1月11日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，武田（Takeda）申报的1类新药莫博替尼（mobocertinib）已通过优先审评获得附条件批准上市，用于含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

　　因此，患者最大耐受剂量及后续推荐的II期给药剂量设定为160 mg,口服，每日一次。本研究报道了莫博替尼治疗7种不同组织病理类型患者的安全性及NSCLC患者队列中的疗效数据。

　　安全性：在接受莫博替尼160 mg,每日一次治疗的136例患者中，99%出现任何级别的全因不良反应，其中3级及以上不良反应（AE）发生率为40%，比例超过5%AE为腹泻(21%)；严重AE发生率为13%，其中最常见的包括腹泻(4%)、恶心(4%)。54%的患者因AE中断治疗，17%的患者需要剂量降低，16%的患者永久性终止治疗。

　　疗效：5~40 mg剂量组、80 mg剂量组、120 mg剂量组和160 mg剂量组的ORR分别为0%、22%、19%和43%。接受标准剂量治疗的患者，中位DOR为13.9个月，疾病控制率（DCR）为86%，中位PFS为7.3个月。在这一剂量组中，不同突变类型的患者均观察到了客观缓解，且没有差别。

　　莫博替尼是一款获批用于EGFR 20号外显子插入突变的口服疗法，是由武田公司研发的一种口服酪氨酸激酶抑制剂，2019年曾获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗HER2突变或EGFR突变，包括外显子20插入突变的肺癌。

　　2020年4月27日获得了FDA的突破性治疗认证，于2021年9月获美国FDA加速批准上市，用于治疗在含铂化疗治疗期间或治疗后进展的局部晚期或转移性的EGFR ex20ins的非小细胞肺癌成年患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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