依库珠单抗的NMOSD功效来自一项针对143名患者的研究。这些抗AQP4抗体阳性患者被随机分为依库珠单抗组和安慰剂组。这项为期48周的研究显示，与安慰剂相比，依库珠单抗使NMOSD复发率降低了94%。依库珠单抗同时最大限度地减少急性发作时的住院治疗、皮质类固醇的使用和血浆置换。

　　通过研究，努力简化静脉NAC定位，避免用药错误。尽管已知NAC具有良好的安全性，但之前已经发表过包括死亡在内的严重不良反应的罕见病例报告。据报道，NAC过量是aHUS和溶血的潜在致病因素，是一种可能导致死亡的严重情况。NAC过量引起溶血的机制尚不清楚。一些已提出的毒性机制与IV NAC溶液的高渗透性质或对红细胞新陈代谢的直接影响有关(即，高浓度半胱氨酸抑制烟酰胺腺嘌呤二核苷酸磷酸(NADPH)的氧化，以及抑制谷胱甘肽还原酶，从而破坏磷酸戊糖途径；结果可能是红细胞氧化应激)。依库珠单抗是治疗aHUS患者的一线治疗方法，该疗法为这种罕见的医源性疾病的治疗提供了新的思路。此外，据我们所知，这是第一例可能与NAC过量有关的aHUS病例。

　　考虑到不良事件发生的时间、NAC给药的剂量、临床表现以及既往报道的溶血病例报告，本病例报告中NAC过量和aHUS的因果关系是非常可信的。此外，患者没有服用任何其他已知的可诱导溶血的药物，这一事实加强了NAC过量和aHUS之间的因果关系。如本病例报告所示，无G6PD缺失与NAC过量、aHUS或溶血相一致。在本病例报告中，与血液透析相关的依库珠单抗导致了快速的临床和生化反应，如表1所示。

　　本病例报告有一些局限性，Naranjo算法(药物不良反应概率量表)用于确定NAC过量和aHUS之间的因果关系，总分是5分；对分数的解释表明了一种可能的因果关系。然而，过量用药患者的Naranjo量表并未得到验证；它的设计是为了评估在治疗后，给药引起事件的概率。另一个限制是最初的对乙酰氨基酚中毒没有被对乙酰氨基酚-蛋白质加合物证实，因此对乙酰氨基酚中毒可以被定性为不确定。回溯治疗过程，在NAC给药前观察血液涂片上是否有裂细胞，来证明在注射前或第0天没有溶血，这是有用的。

　　NMOSD促使免疫系统对健康的身体细胞和蛋白质进行误导性攻击，通常针对视神经和脊髓。出现视神经炎，导致眼睛疼痛和视力丧失。或者，横贯性脊髓炎可能发作，导致麻木、虚弱、四肢麻痹以及膀胱和肠道失控。

　　FDA药物评估和研究中心神经病学产品部门负责人、医学博士Billy Dunn表示：“依库珠单抗是FDA批准的首个治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的药物，NMOSD是一种严重影响患者生活的衰弱性疾病。”这一认可彻底改变了NMOSD治疗。

　　这些发作通常呈聚集性，从几天到几年不等，随后是部分缓解恢复期。大约一半的NMOSD患者患有持久的视力障碍和瘫痪。美国国立卫生研究院报告称，女性（尤其是非洲裔美国人）的NMOSD患病率较高。据信约有4,000至8,000名美国人受到影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗(SOLIRIS)的作用机理和治疗全身型重症肌无力的效果如何？

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