2013年10月18日，去纤苷获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市;2016年3月30日，去纤苷再获美国FDA批准上市，商品名为Defitelio，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD，同时它也是首个获得FDA批准用于重度肝脏VOD患者的疗法。
Gentium公司曾公布去纤苷用于治疗肝小静脉闭塞病的临床试验结果，该研究为历史对照、多中心、开放标签的Ⅲ期临床试验，目的为评价25mg/kg/日的安全性和有效性。结果显示经去纤苷治疗的患者组有完全缓解和生存的趋势，但在100天时试验的主要终点和次要终点未达到研究设定的显著性水平。至于安全性：不良反应事件在历史对照组和治疗组间没有差别。
肝静脉阻塞(VOD)患有血液或骨髓癌症的患者需要接受造血干细胞移植(HSCT)。在进行HSCT之前，患者通常接受过化疗。VOD通常见于那些接受过化疗以及HSCT的患者。VOD表现为肝静脉血管阻塞，从而导致肝内血液交换减少和肿胀，进而对肝脏造成损伤。大多数VOD患者还会发展为肾脏和肺功能的损伤。接受造血干细胞移植的人群中，只有不到2%的患者会出现VOD，但只要出现，80%都是致命的。
该研究结果有望明确去纤苷预防用药的目标人群，并获得最佳和最具成本-效益收益的剂量策略。在此之前，风险分级可能有助于确定哪类患者受益最大，同时应考虑在高危患者中进行去纤苷预防。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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