CENTAUR是一项多中心II期临床试验，共有137名ALS受试者参与，包括为期6个月的随机安慰剂对照阶段和开放标签延伸（OLE）长期随访阶段，该试验达到了主要疗效终点。数据显示，在安慰剂对照期开始接受AMX0035的患者，死亡风险降低了44%；在开放标签长期随访期，AMX0035受试组的中位生存期为25.0个月，安慰剂组为18.5个月，差异为6.5个月。

　　AMX0035是Amylyx Pharmaceuticals公司的核心资产，这是一种口服的固定剂量配方，以神经退行性疾病中的神经炎症和神经细胞死亡为靶点，从而减少神经元死亡和功能障碍。该药包含两种成分，苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO）。苯丁酸钠是一种小分子蛋白伴侣，可以降低未折叠蛋白反应（UPC），防止UPC导致的细胞死亡，而牛磺酸二醇是一款Bax蛋白抑制剂，可通过凋亡减少细胞死亡。

　　此前，加拿大卫生部和美国FDA已经相继批准AMX0035用于治疗ALS，并分别以Albrioza和Relyvrio品牌销售，其中该药在加拿大的售价约为每年16.3万美元，在美国的标价为每年15.8万美元。在加拿大和美国获批后，该公司一直试图在欧洲获得授权，并于2022年初提交了上市申请。

　　新闻稿中指出，CENTAUR达到了试验预先设定的主要结果，而AMX0035是第一个在同一项试验中证明具有统计学意义的功能获益以及在长期事后分析中观察到的总体生存获益的ALS疗法。AMX0035在CENTAUR试验中表现出总体耐受性良好的安全性，在24周随机阶段，AMX0035组和安慰剂组报告的不良事件和停药率相似；不过，AMX0035组胃肠道事件的发生频率更高（≥2%）。

　　据悉，重新审查程序大约需要四个月的时间，其中包括任命与初次参与评估不同的报告员。复审结束后，CHMP将会形成最终意见。

　　该公司方面还表示，正在完成全球III期PHOENIX研究，预计将于2024年中期得出主要数据，这将为AMX0035的疗效和安全性提供更多重要数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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