两项III期临床研究得到了验证：CADENZA涉及近期未输血的CAD成年患者，而CARDINAL是一项针对近期接受输血的CAD患者的为期26周的开放标签试验。赛诺菲的新型单克隆抗体Enjaymo已获得欧盟委员会批准，作为治疗患有冷凝集素病(CAD)的成人溶血性贫血的唯一药物。

　　这种一流的人源化单克隆抗体舒替利单抗可对抗经典补体途径中至关重要的丝氨酸蛋白酶C1s。这会阻碍免疫反应引起的异常，从而导致健康红细胞的破坏。Enjaymo以50 mg/mL输液给药，仅关注经典补体途径，不考虑凝集素和替代途径。

　　冷凝集素病(CAD)是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是冷敏感抗体（冷凝集素抗体），特别是IgM和自身抗体，在低温(30°C)下发挥作用。这些抗体凝集并破坏血细胞，引起自身免疫性溶血性贫血。由于感染、其他自身免疫性疾病或某些癌症，它可以是原发性或继发性的。

　　CAD常见于40至80岁的女性，在60多岁时诊断达到高峰，每年影响大约百万分之一。在美国，CAD案件从300到3,000起不等。

　　2022年2月4日，赛诺菲宣布其补体C1s抗体舒替利单抗获得FDA批准，用于治疗冷凝集素病，商品名为Enjaymo。舒替利单抗是今年FDA批准的第2款抗体新药，前几天罗氏的VEGF/Ang2双抗Faricimab刚刚获得FDA批准。

　　2020年11月14日，赛诺菲C1s抗体舒替利单抗的治疗冷凝集素病（CAD）的上市申请收到FDA的完全回复函（CRL）。FDA的CRL主要是因为第三方生产企业存在生产缺陷，而无临床和安全性问题。时隔一年有余，舒替利单抗终于获得FDA批准。

　　舒替利单抗（又名TNT003、BIVV-009）是Sanofi旗下子公司Bioverativ开发的一款抗补体C1s的IgG4人源化单克隆抗体药物，主要被开发用于CAD等补体途径介导的疾病治疗。今年5月，Sanofi宣布FDA已受理舒替利单抗治疗原发性冷凝集素病（CAD）成人患者溶血的生物制品许可申请（BLA），并授予了优先审查资格。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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