在2019年ESMO上报告的该II期FIGHT-202试验的最新研究结果，包括主要终点指标的最终结果。该试验旨在评价培米替尼（一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性抑制剂）治疗既往经治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效。在FGFR2基因融合或重排的患者中（队列A），培米替尼单药治疗后的总体缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位随访15个月时的中位无进展生存期（PFS）为6.9个月（次要终点）。Pemigatinib的总体耐受性良好。

　　胆管癌是一种发生于胆管的恶性肿瘤。根据其起源部位可以分为肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌。胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，预后较差。胆管癌的发病率存在区域性差异，北美和欧洲地区的发病率为0.3~3.4/100,000。FGFR2基因融合或重排几乎仅发生于iCCA，其中10%~16%的患者存在这种情况。

　　在ESMO上报告的该研究的最新数据显示，在既往经治的局部晚期或转移性胆管癌伴FGFR2基因融合或重排的患者中（队列A，n=107），培米替尼单药治疗后，基于独立中心影像评估的确证的总体缓解率（ORR）为36%，其中3例患者出现完全缓解（CR），35例患者出现部分缓解（PR）。在这些患者中，疾病控制率（DCR）达82%，中位缓解持续时间（DOR）达7.5个月，中位无进展生存期（PFS）达6.9个月。初步的中位总生存期（OS）达21.1个月，试验数据振奋人心。但由于这些数据尚不成熟，随访将继续进行。FIGHT-202研究中各队列的总体缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）和无进展生存期（PFS）。

　　Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗的67岁男性中FGFR视网膜病变的病例。FGFR视网膜病变是最近公认的一种实体，文献中仅报道了两种导致浆液性视网膜病变的FGFR抑制剂erdafitinib和AZD4547。

　　发现一名67岁的男性患者正在接受Pemazyre培美替尼(pemigatinib)全身治疗，并伴有4A期转移性结肠腺癌，已发展为双侧多灶性浆液性视网膜病变。眼底自发荧光显示相应的多灶性次自发荧光灶，而荧光素血管造影术和吲哚菁绿血管造影术则不明显。Pemazyre培美替尼(pemigatinib)停用后，视网膜下液迅速消退。

　　在这项研究中，SRF对视敏度的影响很小，并且在治疗中断时是可逆的。患者正在接受治疗Pemazyre培美替尼(pemigatinib)观察到的多焦点浆液性视网膜病变出现惊人的相似的多个报道表现为多焦点SRF[MEK视网膜病变的情况下]。这与FGFR在FGF-MAPK途径中的MEK激酶上游起作用这一事实是一致的。然而，重要的是要注意，FGFR抑制具有更广泛的分子范围，包括PI3K途径的激活和细胞内钙信号传导的调节。这很可能会转化为FGFR抑制剂和MEK抑制剂的眼部副作用之间的临床意义差异。

　　Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗这种副作用的长期进展。必须对接受FGFR抑制剂治疗的患者进行系统监测，以确定是否可以将MEK视网膜病变和FGFR视网膜病变视为单个临床实体，或者它们是否是独立但相关的疾病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)获批治疗罕见血癌疗效显著？

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