第一项研究是一项3期前瞻性试验,旨在评估去纤苷在134例肝VOD和多器官衰竭患者中的疗效和安全性。治疗组患者(N=102)接受去纤苷每日25mg治疗,对照组(N=32)为从6867份病历中确定的接受HSCT的历史对照患者。去纤苷也就是去纤维钠,它是一种多聚脱氧核糖核酸的单链钠盐,拥有抗炎症、促纤维蛋白溶解以及抗血栓的特点。在体外,去纤苷钠可增强纤溶酶的酶活性以水解纤维蛋白凝块。评估去纤苷钠对内皮细胞(EC)的药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。
去纤苷组HSCT后100+天生存率为38.2%,而对照组为25%(P=.0109);去纤苷组相同时间点的完全缓解率为25.5%,而对照组为12.5%(P=.0160)。102例VOD患者的数据显示,34%的患者发生导致永久停用去纤苷的不良事件,这些不良事件包括肺泡出血(5%)、肺出血(3%)、低血压(3%)、导管部位出血(3%)、多器官衰竭(3%)、脑出血(2%)和败血症(2%)。
第二项研究是一项2期、剂量探索试验,评估了去纤苷在HSCT后出现肝脏VOD和多器官功能障碍的成人和儿童患者中的疗效。75例患者接受去纤苷6.25 mg/kg,74例患者接受去纤苷10 mg/kg,每6小时输注一次,持续14天以上或直至肝脏VOD体征消退。接受6.25mg/kg剂量的患者HSCT后100+天的生存率为44%,接受10mg/kg剂量的患者为39%(P=.619)。此外,6.25 mg/kg组的完全缓解率为49%,10mg/kg组的完全缓解率为43%(P=.613)。
第三项研究是在351例HSCT后肝VOD和肾或肺功能障碍的成人和儿童患者中进行的扩大用药分析,这些患者每6小时输注6.25 mg/kg去纤苷。HSCT后第100+天的生存率为45%。
3项临床试验中,去纤苷最常见(≥10%)的任何级别不良反应为低血压(37%)、腹泻(24%)、呕吐(18%)、恶心(16%)和鼻出血(14%)。最常见的严重不良事件为低血压(7%)和肺泡出血(11%)。在体外,去纤苷增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达,并降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的表达,从而减少EC活化并增加EC介导的纤维蛋白溶解。去纤苷钠保护ECs免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注引起的损伤。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)的作用功效和用药方法
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