血小板减少症不仅危及患者生命，延误患者病情，也使患者家庭承受沉重的经济负担。复星医药始终积极践行企业社会责任，实时关注治疗效果和经济可及性。2020年12月28日，苏可欣正式纳入国家医保目录，并于2021年3月1日在全国正式实施，切实减轻了患者用药的经济负担，帮助更多患者受益于新的治疗选择。阿伐曲泊帕（avatrombopag）是第二代TPO-RA，FDA批准其用于择期行侵入性检查或手术的成人CLD相关血小板减少症和ITP。2020年4月获国家药品管理局批准用于择期行诊断性操作或手术的CLD相关血小板减少症的成年患者。目前评估其用于化疗所致血小板减少症的疗效和安全性的Ⅲ期临床试验正在进行中。

　　Doptelet(Avatrombopag)阿伐曲泊帕片剂，又名阿凡泊帕片，是第二代的口服TPO-RA，能模拟TPO的作用，可以与细胞膜上TPO受体跨膜区的第499位组氨酸残基结合，从而促进血小板的生成。此外，阿伐曲泊帕与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争TPO受体，因此与内源性TPO可能具有协同作用，产生叠加效应，共同提升血小板数量。

　　2023年1月18日，2022年度国家医保药品目录发布，苏可欣作为2020年国家医保谈判产品成功续约，继续造福更多患者，守护全民健康，护佑生命希望。

　　该研究是一项2021年1月至11月在北京协和医院开展的II期、非随机、单臂临床试验，旨在探讨阿伐曲泊帕在18岁≦年龄≦75岁、对标准剂量环孢素和他克莫司+艾曲泊帕难治、复发或不耐受的NSAA患者中的有效性和安全性。阿伐曲泊帕起始给药剂量为20mg/d，根据血小板计数调整剂量，最大给药剂量不超过60mg/d，最小剂量为20mg/周。主要终点是治疗第3个月的血液学反应，评估指标为ORR，包括CRR和部分响应（PR）。AEs严重等级分类参照CTCAE5.0。次要终点是治疗第1、2和6个月的ORRs和阿伐曲泊帕的累积剂量。

　　该研究共招募30例NSAA患者，其中1例由于入组时进展为继发性骨髓增生异常综合征（MDS）而被排除。29例符合入组标准的患者接受了阿伐曲泊帕治疗，其基线特征见表1。4例受试者阿伐曲泊帕治疗时间少于2个月，其中3例失访，1例主动退出试验。共25例受试者接受至少3个月的阿伐曲泊帕治疗，并纳入结果分析。男性13例，女性12例，中位年龄为51（20-75）岁。从诊断到阿伐曲泊帕治疗的中位持续时间为19（6-480）个月。表现为全血细胞减少、两系细胞减少和仅有血小板减少的患者分别为12例、9例和4例。对既往治疗表现为复发、不耐受和难治的患者分别为8例、5例和12例。

　　对阿伐曲泊帕治疗至少3个月的25例受试者进行疗效评价，其中阿伐曲泊帕单药或与环孢素/他克莫司联合治疗的患者分别为2例和23例。阿伐曲泊帕中位暴露时间和中位剂量分别为5（3-10）个月和5400（2400-14，400）mg。阿伐曲泊帕治疗第1、2和3个月的ORR和CRR分别为24%（6/25）和4%（1/25）、48%（12/25）和4%（1/25）、56%（14/25）和12%（3/25）。治疗第3个月，分别有44%（11/25）、37%（7/19）和54%（7/13）患者出现PLT、HGB和NEU缓解。出现单系、两系和三系细胞改善的患者分别为7例、3例和4例。复发/不耐受患者的ORR为77%（10/13），明显高于难治患者（33%，4/12）（P=0.047）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/苏可欣(AVATROMBOPAG)适应症范围及功效说明

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