准确来说美法仑+地塞米松的适应症是——已接受过至少4种疗法，并且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂以及一种抗CD38单抗治疗无效的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者。靶向抗癌药Pepaxto（美法仑氟苯酰胺/马法兰）已更新NCCN多发性骨髓瘤的临床实践指南，此药联合地塞米松是复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者的治疗选择之一。

　　2013年6月4日至2017年10月11日期间，共49例患者纳入该研究，其中I期剂量递增队列14例，II期治疗队列35例。仅1例患者在卡非佐米56mg/m2剂量水平出现剂量限制性毒性（CD34+干细胞输注后≥21天中性粒细胞延迟植入），因而MDT未达到，II期采用的卡非佐米最大尝试剂量为56mg/m2。I期接受卡非佐米56mg/m2治疗的6例患者也纳入II期患者群体，评估其有效性和安全性。

　　I/II期研究队列患者的基线特征见于表1。中位年龄60（42-77）岁，从诊断到研究入组的中位时间5.8（3.4-88.4）个月。总体上，21例患者携带高危细胞遗传学异常（9例伴有单纯1q扩增，3例伴t(4;14)，4例伴t(14;16)，5例携带del(17p)）。研究入组时，8例（16%）患者获得≥CR的疗效。I/II期研究队列中，43例（88%）患者或ASCT前已经达到部分缓解（PR）。3例（6%）患者入组时出现疾病进展，既往接受三联（硼替佐米+来那度胺+地塞米松）诱导治疗，其中2例在出现复发、没有进行挽救性治疗的情况下入组，1例为原发难治性疾病，入组前接受过大剂量环磷酰胺治疗。

　　截至2021年2月15日，I期和II期研究的中位随访时间分别为15（0.3-43.1）个月和16（0.3-62.3）个月。1例患者接受1次卡非佐米预处理后由于出现治疗相关不良反应（TAE）而退出本研究，不能用于ASCT后缓解情况评估。II期研究共9例（22%）患者获得≥CR的最佳缓解效果，而在总研究群体中见于11例（22%）患者。ASCT后第100天的≥CR率在总体和II期队列中分别达到14%（7例）和17%（7例），与研究入组时CR率相当。后续随访期间，这些患者的缓解程度加深。诊断时高危细胞遗传学异常的8例患者进行移植后巩固治疗，7例接受三联方案，1例接受二次ASCT。总体上，38例患者移植后接受维持治疗。I期和II期队列的1年和2年PFS率分别为100%（95%CI：100%-100%）和75%（95%CI：31.5%-93.1%）、86.7%（95%CI：67.7%-94.9%）和53.5%（95%CI：23.7%-76.2%）。

　　研究人员认为，卡非佐米+马法兰联合预处理方案在MM患者中具备安全性，且能诱导MM患者ASCT后获得深度缓解。

　　马法兰主要的病理效用是可以有效诱导骨髓瘤细胞发生不可逆的DNA损伤，导致细胞凋亡，在临床治疗研究当中此药对其他多种疗法，包括烷基化剂耐药的骨髓瘤细胞也能够表现出细胞毒性作用，并且在相关调研中也显示出抑制DNA修复诱导和血管生成的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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