IDH2突变被当地一个诊断测试和被Abbott RealTime™IDH2分析回顾地确证,或被Abbott RealTime™IDH2分析预期地鉴定,它是FDA-批准的测试为选择有AML患者为用恩西地平治疗。恩西地平是被口服地给予在开始给药予100 mg每天直至疾病进展或不可接受毒性。允许减低剂量处理不良事件。
在完全缓解(CR)/完全缓解率有部分血液学恢复(CRh),CR/CRh的时间,和从输注依赖性至输注独立无关的转换率的基础上确定疗效。表5显示疗效结果和两队列是相似。中位随访为6.6月(范围,0.4至27.7月)。观察到有或R140或R172突变患者中相似的CR/CRh率。
对实现一个CR/CRh患者,至首次反应中位时间为1.9月(范围,0.5至7.5月)和至CR/CRh最佳反应中位时间为3.7月(范围,0.6至11.2月)。46例患者实现CR/CRh的最佳反应中,39(85%)在开始恩西地平的6月内实现。该研究为开放标签、单臂多中心临床试验(编号NCT01915498),研究纳入了具有IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者。其中纳入的IDH2突变新诊断AML老年患者为39例。3例在恩西地平治疗期间达到完全缓解(CR),其中2例患者完成了27个治疗周期,另1例患者完成了35个治疗周期。所有患者恩西地平治疗周期的中位数为6(范围1-35)。
10例患者进入研究剂量递增阶段,其中1例恩西地平50 mg每日一次,其余9例患者>100 mg(150–450 mg)每日一次;在研究扩展阶段,其余29例患者100 mg推荐剂量每日一次。患者中位年龄为77岁(58-87),26例患者(67%)IDH2-R140突变,12例患者(31%)IDH2-R172突变(其中1例患者缺少IDH2等位基因突变信息)。对于标准治疗不适用的新诊断的IDH2突变AML老年患者,可以考虑使用恩西地平。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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