软骨肉瘤是一种成软骨基质的恶性肿瘤，约占全身骨组织肉瘤性病变的1/4，是成人中第二常见的原发性恶性骨肿瘤。IDH突变常见于软骨肉瘤，可通过多种机制影响软骨肉瘤细胞生长。相较于未携带IDH突变的软骨肉瘤患者，携带IDH突变患者的治疗更为困难，且预后更差。因此，寻找有效针对IDH突变型软骨肉瘤的新型治疗方法具有重要意义。靶向IDH1抑制剂拓舒沃或可为IDH1突变型软骨肉瘤治疗带来新突破，在软骨肉瘤领域中，拓舒沃已获得NCCN临床指南强势推荐。

　　此次FDA批准艾伏尼布TIBSOVO,用于具有IDH1突变的R/R AML患者是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。这项研究包含了174名患者，他们以每日500毫克TIBSOVO的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。CRh定义为骨髓中。

　　存在IDH1突变的胆管癌患者按2：1比例随机分配至艾伏尼布组（500mg PO QD）或安慰剂组，分层因素包括既往系统治疗线数。关键入组标准包括：不可切除或转移性IDH1突变胆管癌、ECOG PS 0～1、具有可测量病灶、既往接受过1～2线系统治疗（至少接受过含吉西他滨或5-Fu的化疗）。安慰剂组患者在影像学证实进展时允许从安慰剂组交叉至艾伏尼布组治疗。主要研究终点为独立审查委员会（IRC）评估的无进展生存（PFS）。次要研究终点包括总生存（OS）、客观缓解率（ORR）、研究者评估的PFS、安全性、耐受性和生活质量等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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