美国FDA批准治疗多发性骨髓瘤的Sarclisa，治疗库欣病的Isturia，以及治疗多发性硬化的Zeposia上市，其中有两款获得FDA孤儿药资格认定，余下一款的治疗适应症多发性硬化已被纳入我国《第一批罕见病目录》中。

　　尽管中美两国对罕见病或孤儿病药物的认定不尽相同，但毋庸置疑的是，全球对于罕见病药物市场的关注度越来越高。2019年FDA批准的49款创新药中，用于治疗孤儿病的药物占44%，而2020年至今已批准的11款创新药中有5款是孤儿药。

　　近年，我国也陆续颁布多项政策法规，支持罕见病药物的研发和加速审批。不少制药巨头已布局治疗孤儿病的药物，加之各方关于孤儿病物的政策利好，孤儿药的研发进展得到提速，罕见病药物市场逐渐成为全球药物市场的新宠。

　　Isturia的III期关键性研究LINC-3的积极结果已刊登于《柳叶刀糖尿病和内分泌学》杂志上。Isturisa最近被批准用于治疗成人内源性库欣综合征（Cushing’s syndrome）。库欣病是内源性库欣综合征最常见的一种类型，库欣病患者患共病的风险增加，包括由于皮质醇水平过高而导致的心脑血管疾病。来自大型LINC-3研究数据（共招募137名库欣病患者）显示，Isturisa可迅速降低mUFC，并在48周内改善共病，临床症状和生活质量的同时维持mUFC的降低。

　　LINC-3研究达到了其主要终点，在随机停药8周（第34周）后，与安慰剂相比，在剂量没有增加的情况下更多患者能维持正常mUFC（86%对29%；<;0.0001）。研究人员进一步分析患者的mUFC应答发现：

　　超过半数（53%）的患者在最初24周接受Isturia治疗的开放标签研究中，达到正常mUFC这一关键性次要终点，而在第12周后没有任何剂量增加的条件。

　　大多数患者（72%）在第12周时mUFC正常，三分之二（66%）的患者在48周研究结束时mUFC正常。

　　几乎所有（96%）的患者在研究期间的某个时间点达到了正常的mUFC。首次完全缓解的中位时间为41天。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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