艾伏尼布获FDA批准用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性CCA，成为首个获批用于治疗这一患者群体的靶向药物，为改善CCA患者生存带来破冰的希望。目前艾伏尼布已进入多项指南推荐，为CCA的治疗提供更多选择。
《CSCO胆道恶性肿瘤诊疗指南2022》推荐：晚期胆道恶性肿瘤的二线治疗：IDH1突变的胆道恶性肿瘤建议使用艾伏尼布进行治疗（1A类证据，Ⅱ级推荐）。
《NCCN临床实践指南：肝胆癌2022.V2》推荐：艾伏尼布可用于疾病进展后出现IDH1突变的不可切除或转移性CCA的治疗。
《ESMO临床实践指南：胆管癌的诊断，治疗以及随访2022》推荐：艾伏尼布可用于治疗在一线治疗后有进展的携带IDH1突变的CCA患者。
艾伏尼布已获美国FDA批准三个适应症：
①用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者；
②新诊断的年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的急性髓系白血病(AML)成人患者；
③用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者；
研究共入组187例患者，两组分别是126例和61例。结果显示和安慰剂相比，依维替尼可显著改善患者的PFS，两组的中位PFS分别是2.7个月vs 1.4个月（HR 0.37，P＜0.0001）。两组中位总生存（OS）分别是10.3个月vs 7.5个月，OS差异不显著（HR 0.79，P=0.093），70%随机至安慰剂组的患者在影像学进展后交叉至艾伏尼布治疗。调整交叉效应后的安慰剂组RPSFT模型校正的中位OS为5.1个月（HR 0.49，P＜0.0001）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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