INCLISIRAN原名为PCSK9si或ALN-PCSsc，由Alnylam开发，全球权益出售给The Medicines Company（TMC），该公司于2019年11月被诺华以97亿美金收购，是首创的用于降低胆固醇的siRNA药物，给药方式为皮下注射，采用GalNAc进行递送。
家族性高β脂蛋白血症属于罕见的常染色体显性遗传病，患者本身的低密度脂蛋白胆固醇指数异常偏高，属于脂质代谢疾病中最严重的一种，可导致各类心血管疾病及并发症出现，同时也是冠状动脉疾病的一种危险诱导因素。根据LDL受体数目的多少分为两种类型：纯合子型家族性高胆固醇血症和杂合子型家族性高胆固醇血症。其中INCLISIRAN针对的是其中的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。
INCLISIRAN由寡核苷酸片段及GalNAc基因输送剂组成，其中GalNAc基因输送剂可以将Inclisiran定向导向肝脏，而寡核苷酸的向导链则与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰机制降解PCSK9 mRNA,减轻肝脏生产PCSK9蛋白的水平，从而减少PCSK9与LDL-C受体结合，导致肝脏中游离的LDL-C受体升高，从血液中清除LDL-C的能力增强，最终实现LDL-C水平降低。
同时在III期实验中，INCLISIRAN也显示出良好的耐受性，最常见的不良事件是注射部位反应，关节痛，尿路感染，腹泻，支气管炎，四肢疼痛和呼吸困难。其中，注射部位反应是最常见的。但是不良反应通常是轻度的，没有严重或持续的不良反应。Inclisiran注射液在国内启动Ⅲ期临床。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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