奥维昔巴特(Odevixibat)是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂,它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝,从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用,目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是PFIC上的疗效。2021年,美国FDA和欧盟EMA批准它用于治疗PFIC的药物。奥维昔巴特(Odevixibat)适用于治疗6个月或以上的进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)患者(欧盟EMA说明书)。
鉴于奥维昔巴特在肠肝循环中的独特药理作用,目前已有多项研究探讨其在胆汁淤积性疾病中的临床价值。由Richard J Thompson等人在2021年进行的一项多中心、随机、安慰剂对照的3期临床研究,探究了奥维昔巴特在治疗PFIC患者方面的有效性与安全性。该研究共纳入了62位PFIC患者,这些患者均存在血清胆汁酸升高及剧烈瘙痒等症状。其中,17位患者存在ATP8B1基因突变,被称为PFIC1;45位患者存在ABCB11基因突变,被称为PFIC2。将这些患者以PFIC类型及年龄分层,并以1:1:1分入安慰剂组、40μg/kg/d剂量组以及120μg/kg/d剂量组这三个组别中。该研究的治疗时间为24周,每日以ObsRO得分评估患者瘙痒严重程度并评估患者有无不良反应。在开始服用试验药物的第4、8、12、18、22和24周,对患者进行门诊随访,每次随访测定患者血清胆汁酸、ALT等血清学指标。
在24周治疗中,有13位患者因为各种原因而中断了药物服用,其余患者均完成了治疗全程。从总体来说,完成了治疗的患者,其血清胆汁酸水平以及ObsRO评分均低于服用安慰剂的患者,服用了奥维昔巴特的患者,在24周内的血清胆汁酸水平与ObsRO得分大多数处于下降趋势,而对应安慰剂组没有出现这样的现象。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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