帕克替尼VONJO是一种激酶抑制剂，适用于治疗血小板计数低于50×10⁹/L的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成人。

　　该适应症是在基于脾体积减少的加速批准下批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

　　原发骨髓纤维化的病因不能完全解释，在有真红血球和原发血小板增加病史的患者中也可能出现继发。大约50%的原发骨髓纤维化病人携带JAK2基因突变，该突变在其它骨髓纤维化病人中同样常见。JAK2是一条合成了多种细胞因子及生长因子的信号转导途径，它的异常会引起骨髓纤维化。尽管JAK2在骨髓纤维化中的作用尚不十分明确，但JAK2与骨髓纤维化的密切关系为骨髓纤维化的防治提供了新的思路。骨髓间充质干细胞（MSCs）移植是目前唯一可治愈骨髓纤维化的方法。但是，很多病人并不适合进行器官移植，其中包括年龄较大的病人，或者是病情还没有严重到必须进行器官移植的病人。对这类病人，必须采取药物疗法来控制其症状，提高其生活品质。JAK抑制剂是目前临床上最常用的抗骨髓纤维化药物，而帕克替尼正是目前推出的第三个JAK抑制剂。

　　帕克替尼Pacritinib不良反应

　　1.最常见（≥20%的患者）不良反应是咳嗽、瘙痒、气短、呕吐、恶心、四肢肿胀、头晕、发烧、流鼻血。

　　2.可能会导致严重的不良反应，包括：荨麻疹，呼吸困难，面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，严重眩晕，出血不止。腹泻、容易瘀伤、异常出血、胸部跳动、胸痛或胸压、头晕、昏厥、心跳加速或不规则、气喘、胸闷或胸部疼痛，并可能扩散到颈部、下巴或背部、恶心、冷汗、疲劳、四肢突然麻木或无力(尤指身体的一侧)，思维混乱，说话困难，难以理解言语，突然出现单眼或双眼视力障碍，突然出现行走障碍，失去平衡，缺乏协调性，疼痛，发热，或一条腿肿胀，精神状态改变，皮肤长出肿块，发烧，喉咙痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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