阿伐曲波帕可加快血小板生成速度，有效性可持续多年。这些药物对于不能接受（或不愿意接受）脾切除术的患者特别有益。有些ITP成年患者（但通常不适用于儿童患者）最终可能需要手术切除脾脏（脾切除术），从而增加血小板数目。脾切除术的缺点包括形成血栓、发生癌症以及出现某些危及生命感染的风险增大。患者在脾切除术后可能需要使用某些抗生素或疫苗，以减小（但不会彻底消除）感染风险。与脾切除术相比，药物治疗的使用比例呈增长态势。阿伐曲泊帕治疗(20 mg，每日一次)。5个月后，他的血红蛋白浓度增加到123 g/L，血小板计数恢复到103×10^9/L(图1A-B)。阿伐曲泊帕用药剂量减少到20 mg，每隔一天一次，持续3个月，然后停药。患者使用低剂量CsA(75 mg，每日2次)保持应答，整个过程中肝功能检测指标正常并保持稳定。
血小板生成素的作用机制主要为刺激骨髓造血干细胞及巨核祖细胞，从而诱导巨核细胞成熟分化，达到促进血小板生成的效果，血小板生成素属造血生长因子类物质，主要作用于人促血小板生成素受体，通过与人促血小板生成素受体相结合，达到调节巨核细胞增殖、分化、成熟及分裂的作用，最终可使血小板增加，临床应用效果也较理想。
阿伐曲波帕与肝毒性相关。在ITP患者中进行的Ⅱ/Ⅲ期临床研究结果显示，阿伐曲波帕E的发生率与其他TPO受体激动剂相当，其中最常见（≥10%）的AE是疲劳、头痛、挫伤和鼻出血，而血小板计数增多的AE呈剂量相关性，调整暴露时间后SAE的发生率（1.2%）较安慰剂（0.7%）也未明显增加。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
