玛伐凯泰(Mavacamten)治疗中国成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病的有效性和安全性——EXPLORER-CN研究结果”的主题报告，该研究已同步发表于国际权威心血管期刊《JAMA Cardiology》杂志上1。EXPLORER-CN研究结果显示，在中国梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者中，玛伐凯泰展现了良好的有效性，未发现新的安全性信号。会后我们有幸在现场采访到了田庄教授，对EXPLORER-CN研究结果及其临床意义进行解读。

　　XPLORER-CN研究为一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的Ⅲ期临床注册研究（NCT05174416或CTR20212890），纳入我国12家中心的81例有症状的oHCM患者（静息或Valsalva动作激发的左心室流出道[LVOT]压差≥50 mmHg，纽约心脏协会[NYHA]心功能分级II-III级）。所有患者按2:1的比例随机分配至玛伐凯泰组和安慰剂组，在双盲状态下接受玛伐凯泰或匹配安慰剂治疗30周。在完成30周双盲安慰剂对照治疗期后，所有符合条件的患者将进入长期延长治疗期，继续接受48周的玛伐凯泰治疗。

　　玛伐凯泰的起始剂量为2.5mg，每日一次，后续根据给药前血药浓度、中心实验室判读的左心室射血分数（LVEF）和Valsalva LVOT压差进行剂量调整。

　　在安全性方面，玛伐凯泰组和安慰剂组治疗期间的不良事件（TEAE）发生率相似，所有严重不良事件（SAE）均被研究者判定为与研究药物无关。在研究治疗期间，未发生导致给药中断、终止研究治疗或提前终止研究的TEAE。玛伐凯泰治疗在中国oHCM患者中耐受性良好，并表现出与既往研究一致的安全性特征。在中国oHCM患者中未观察到新的安全性信号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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