氯苯唑酸葡胺（Tafamidis Meglumine）于2019年5月获批上市，是选择性TTR稳定剂，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。辉瑞研发人员分析了多种已报道的不同结构类型的TTR稳定剂，大部分化合物由两个分别带有卤素取代基和亲水性取代基的芳环组成，这与天然的甲状腺素结构类似，其中苯并恶唑-苯环类化合物成药性最好，遂将这类化合物进行SAR研究，得到全球首款也是唯一一款治疗罕见病ATTR-CM的first in class口服药物Tafamidis。

　　罕见病领域一直是辉瑞关注的重点领域。氯苯唑酸是辉瑞今年以来获批的第二款罕见病创新产品。今年2月，氯苯唑酸葡胺软胶囊（维达全，20mg）获批，用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状患者，延缓其周围神经功能损害。此次获批的氯苯唑酸是第二款针对淀粉样变性病（ATTR）这一罕见病的治疗药物，用于成人野生型或遗传型ATTR-CM的治疗。

　　氯苯唑酸葡胺最早于2012年在欧盟和美国获得孤儿药认证，并于2019年在日本和美国获批，用于治疗ATTR-CM。“得益于中国政府‘加快罕见病药物审评审批’的政策和专家的共同努力，时隔仅一年，氯苯唑酸在中国获得审批，基本实现了全球同步上市。“辉瑞生物制药集团中国区首席运营官吴琨表示，“这也更加坚定和鼓舞了辉瑞对中国未被满足治疗需求的投入。未来，辉瑞将继续关注罕见病治疗领域，致力于为中国罕见病患者带来更多创新药物。”

　　氯苯唑酸是口服转甲状腺素蛋白稳定剂,氯苯唑酸于2019年首次在日本获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），降低野生型或遗传型成年患者心血管死亡和心血管相关住院。ATTR-CM是一种进行性致死性疾病，会导致限制性心肌病和进行性心力衰竭。目前氯苯唑酸已在日本、美国、欧盟、阿拉伯联合酋长国、阿根廷和加拿大等国家和地区获得批准，用于治疗ATTR-CM。2020年9月30日，氯苯唑酸在中国获批，基本实现全球同步上市。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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