舒友立乐相比现有的替代治疗方法,有几个好处:它可以皮下注射,使用方便。可以避免长期静脉注射对于血管的伤害,也使家庭治疗和自我注射进一步变为可能。它的半衰期是30天。而目前的八因子产品半衰期在8-12小时,长效八因子也只能达到18小时左右。更长的半衰期意味着更少的注射频率。患者可以从现在的2-3天一针,改善为每周一针,甚至更长。
因为半衰期更长,它的预防治疗效用更加稳定。
使用八因子进行预防治疗,体内的因子浓度是随着时间有波峰波谷的:输完因子后浓度最高,然后逐渐下降,两三天后到最低(1%),然后再次输因子。如果使用舒友立乐进行预防治疗,在到达一定浓度之后,维持给药频率,那么药物浓度将稳定在同一个水平范围,因此对患者的保障也更加稳定。
舒友立乐在临床实验中获得了很好的疗效。
HAVEN1研究主要分析结果表明,12岁及以上的甲型血友病抑制物患者,在接受每周一次舒友立乐皮下注射预防性治疗后,与未接受预防性治疗的患者相比,年化出血率(一年中平均出血次数)为2.9,零治疗出血率(完全没有发生需要治疗的出血的人数比例)达62.9%。
HAVEN2研究主要分析结果表明,12岁以下的甲型血友病抑制物儿童患者,中位接受舒友立乐每周一次预防治疗58周后(范围:17.9–92.6周),年化出血率(一年中平均出血次数)仅0.3,零治疗出血率(完全没有发生需要治疗的出血的人数比例)达77%,没有一名患者出现3次以上的治疗性出血事件。
2017年11月,舒友立乐被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于甲型血友病有抑制物患者的常规预防性治疗,并后续在超过23个国家获得了类似批准。
2018年10月,它被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于甲型血友病无抑制物患者的常规预防性治疗。
2018年11月30日,它被中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于甲型血友病有抑制物的成人和儿童患者的常规预防性治疗。
在中国,本药物用于无抑制物患者的批准正在申报过程中。
舒友立乐的基本使用方法如下:
基本说明:
仅限于甲型血友病患者(中国目前仅限于抑制物患者)
只能用于预防治疗,不能用于按需治疗
必须严格按照2-8度冷藏保存
在开始使用舒友立乐前24小时,必须停止使用所有的旁路药物(比如凝血酶原复合物、重组七因子等)。
使用前,请详细阅读药物说明书。
使用方法:
舒友立乐实行每周一次皮下注射。
剂量根据患者的体重进行计算,分为起始剂量和维持剂量。
注射部位包括:肚脐周围(肚脐5厘米范围以外),前臂外侧,和大腿(前侧中部)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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