根据独立数据监测委员会进行的预先指定的中期分析，与依维莫司相比，贝组替凡在无进展生存(PFS)方面显示出临床显著的有统计学意义的改善。试验的关键次要终点客观缓解率(ORR)也有统计学上的显著改善。总生存期(OS)有改善趋势，但由于研究设计中首要终点为PFS和OS双重终点，所以首要终点仍未达到。安全性与之前报道的研究结果一致。研究结果将在即将召开的医学会议上公布，并与监管机构分享。

　　在肾细胞癌中的疗效

　　实验过程数据包括治疗VHL相关肾癌的主要疗效终点是客观缓解率(ORR)，其他疗效终点包括反应持续时间(DoR)和反应时间(TTR)。

　　结果显示：在VHL相关肾癌患者中，贝组替凡治疗组的客观缓解率(ORR)为49%，30例患者达到疾病稳定（SD），2例患者疾病进展,92%患者观察到肿瘤缩小均为部分缓解。其中，56%的患者缓解持续时间超过12个月;中位客观缓解率(TTR)为8.2个月,中位缓解持续时间（DOR）未达到。

　　贝组替凡是美国批准的首个HIF-2α抑制剂治疗药物，基于2期LITESPARK-004试验的ORR和缓解持续时间(DOR)数据，目前已在美国、英国、加拿大和其他几个国家批准用于治疗成年VHL综合症，这些患者合并VHL相关的RCC、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤且不需要立即手术。

　　关于LITESPARK-005

　　LITESPARK-005是一项随机、开放标签的3期临床试验(ClinicalTrials.gov,NCT04195750)，评估贝组替凡vs依维莫治疗既往接受PD-1/L1和VEGF-TKI序贯或联合治疗后进展的晚期RCC患者。双重主要终点是PFS和OS。次要终点包括ORR、DOR以及安全和耐受性。该试验招募了746名患者，随机分配接受贝组替凡(120mg口服，每日一次)或依维莫司(10mg口服，每日一次)。

　　VHL综合征：2021年，FDA批准贝组替凡治疗VHL综合征相关肿瘤。目前，针对这一适应症，有望2024年在国内获批；

　　晚期RCC 2线治疗：LITESPARK系列研究（包括003/005/011等）主要探索贝组替凡单药或联合TKI后线治疗晚期RCC；

　　晚期RCC 1线治疗：LITESPARK系列研究（包括003/012等）主要探索贝组替凡联合卡博替尼或三联（帕博利珠单抗+卡博替尼）一线治疗晚期RCC。

　　美国时间8月18日，MSD宣布了LITESPARK-005的积极结果，这是口服低氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂贝组替凡的首个阳性3期试验。LITESPARK-005旨在评估贝组替凡在PD-1/L1抑制剂和血管内皮生长因子-酪氨酸激酶抑制剂(VEGF-TKI)治疗后进展的晚期肾细胞癌(RCC)患者中的疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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