贝组替凡(MK-6482)是一种新型、强效和选择性的HIF-2α抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，包括HIF-2α在内的被称为缺氧诱导因子的蛋白质会在患者体内蓄积。如果调节不当，HIF-2α的积累会刺激多种与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的癌基因，导致良性和恶性肿瘤的生长。在90%以上的肾透明细胞肿瘤中都观察到了VHL失活的现象。对VHL生物学的研究导致了HIF-2α的发现，该研究获得了2019年诺贝尔生理学或医学奖。

　　FDA授予了贝组替凡（Belzutifan）用于治疗接受过免疫检查点和抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌患者的优先审查资格。该决策基于3期LITESPARK-005试验的中期分析数据。在这项研究中，与依维莫司(Afinitor)相比，使用贝组替凡治疗的患者在无进展生存期(PFS)上显示了具有统计学和临床意义的改善。

　　此外，接受贝组替凡治疗的患者的客观缓解率(ORR)也有显著提升。

　　此前，FDA在2021年已批准贝组替凡用于治疗患有von Hippel-Lindau病的成年患者。LITESPARK-005试验入组的是局部晚期或转移性透明细胞肾细胞癌患者，这些患者在全身治疗期间经历了疾病进展，并已经接受过PD-1/PD-L1和VEGF TKI治疗。研究总共招募了746名患者。

　　预先设定的中期分析结果还指出，贝组替凡可能改善总生存期(OS)，但这些数据尚未达到统计显著性。肾细胞癌是迄今为止最常见的肾癌类型；大约十分之九的肾癌诊断是肾癌。男性肾细胞癌的发病率是女性的两倍。大多数肾细胞癌病例是在其他腹部疾病的影像检查中偶然发现的。在美国，大约15%的肾癌患者被诊断为晚期。

　　据默克公司9月19日的新闻稿宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查贝组替凡的补充新药申请(sNDA)，用于在免疫检查点和抗血管生成治疗后治疗晚期肾细胞癌(RCC)的成年患者。FDA已将处方药使用者费用法案的目标日期为2024年1月17日。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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