恩曲替尼（entrectinib）是一款靶向泛TRK蛋白及ROS1酪氨酸激酶的强效选择性的抑制剂，具有中枢神经系统（CNS）活性，能够穿过血脑屏障，通过阻断ROS1和NTRK激酶的活性，造成ROS1阳性或NTRK阳性癌细胞死亡。2022年7月，恩曲替尼首次在中国获批，用于治疗携NTRK融合基因阳性实体瘤患者；2022年8月在中国获批用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

　　恩曲替尼已在一项名为STARTRK-NG的1/2期研究中取得积极结果，证明了该药用于21岁以下儿童和青少年NTRK、ROS1或ALK基因融合阳性的复发/难治性实体瘤患者的疗效。35例患者接受恩曲替尼治疗并进行疗效评估，中位年龄为7岁（4.9个月~20岁）。17例基因融合阳性者客观缓解率（ORR）为76%（13/17），其中原发性CNS肿瘤患者的ORR为70%（7/10），颅外实体瘤患者的ORR为86%（6/7）。恩曲替尼在儿童和青少年患者中的总体安全性与既往观察结果一致，试验中最常见的不良事件为贫血和体重增加。

　　此次恩曲替尼胶囊的新适应症上市申请拟纳入优先审评，拟用于NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。NTRK基因融合是明确的致癌驱动因素，并在多个瘤种中表达，包括肉瘤、非小细胞肺癌和乳腺癌等，是泛肿瘤的潜在治疗靶点。有研究显示，实体瘤中NTRK基因融合的整体发生率为0.3%。

　　主治功能

　　1.ROS1-阳性非小细胞肺癌恩曲替尼适用于治疗肿瘤为ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。

　　2.NTRK基因融合阳性实体瘤恩由替尼适用于治疗12岁及以上患有实体瘤的成人和儿童患者:具有神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合，没有已知的获得性耐药突变，转移性或手术切除可能导致严重的发病率，和在治疗后进展或没有令人满意的替代疗法。该适应症在基于肿瘤反应率和反应持久性的加速批准下获得批准。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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