1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见常染色体显性遗传病，多在儿童期发病，出现进行性皮肤、神经、骨骼和肿瘤的表现。该疾病往往在儿童期发病。患者皮肤会有牛奶咖色斑，身上和面部长出泡泡状肿瘤。患儿被称为“泡泡宝贝”。发生中枢和周围神经系统肿瘤的风险更高，其中丛状神经纤维瘤（PN）最为常见，在我国存在重大未被满足的临床治疗需求。本品是全球首个获批用于该适应症的靶向药物，将为我国患者提供新的治疗选择。

　　司美替尼/Selumetinib最早由Array BioPharma发现，是一款丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。

　　2003年阿斯利康引进本品进行后续开发；2017年7月，阿斯利康和默沙东宣布开展全球战略合作，共同推动奥拉帕利和司美替尼的开发和商业化。双方将联合开发奥拉帕利和司美替尼与其他潜在的新药联合使用以及作为单一疗法使用。此外，两家公司还将独立进行奥拉帕利和司美替尼与其各自的PD-L1和PD-1药物联合使用的开发。截止目前，司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国获得批准，并在全世界多个国家和地区被认定为“孤儿药”。

　　2023年4月28，中国国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序批准阿斯利康投资（中国）有限公司/AstraZeneca申报的化学药品硫酸氢司美替尼胶囊（商品名：科赛优/KOSELUGO）（Selumetinib）上市，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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