一项随机、开放标记的3期试验(ClinicalTrials.gov，NCT04195750)，旨在评估贝组替凡与依维莫司在治疗晚期肾细胞癌患者方面的疗效，这些晚期肾细胞癌患者在接受PD-1/L1和VEGF-TKI序贯或联合治疗后出现了进展。双主要终点是无进展生存期(PFS)和总生存率(OS)。次要终点包括总体缓解率(ORR)、缓解持续时间和安全性。该试验招募了746名患者，他们被随机分为两组，分别接受贝组替凡(120mg，每日一次口服)或依维莫司(10mg，每日一次口服)。

　　结果显示，与依维莫司相比，belzutifan组的PFS改善具有统计学意义和临床意义。客观缓解率(次要终点)也有统计学显著改善。据该公司称，虽然在中期分析中观察到OS的改善，但不认为具有统计学意义，预计将在随后的分析中进行测试。

　　LITESPARK-005是贝组替凡综合开发计划的一部分，由四个RCC 3期试验组成，包括LITESPARK-011和LITESPARK-012，用于评估贝组替凡在二线和未接受治疗的晚期疾病环境中的作用，以及LITESPARK-022，用于评估贝组替凡在辅助治疗环境中的作用。

　　贝组替凡是一种新型、选择性小分子缺氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，HIF-2α蛋白在癌细胞内积累，发出缺氧这一错误信号，激活血管的形成，刺激肿瘤的生长。

　　目前，贝组替凡的多项临床试验正在进行中，包括晚期RCC、VHL相关性RCC以及其他晚期实体瘤患者。

　　2021年8月13日，美国FDA批准默沙东（MSD）开发的缺氧诱导因子抑制剂贝组替凡（belzutifan）上市，用于治疗von Hippel-Lindau（VHL）疾病相关癌症，如肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）

　　贝组替凡是一种口服缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。贝组替凡也是第一个在美国获得批准的HIF-2α抑制剂疗法；目前以商品名贝组替凡在美国上市销售，用于治疗患有希佩尔·林道综合征(VHL)的成年患者，这些患者需要治疗相关的肾细胞癌、中枢神经系统成血管细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤，而不需要立即手术。此外，该药已在英国、加拿大和其他几个国家和地区获批，适应症与上述一样。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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