FDA已批准Tafinlar（dabrafenib）+Mekinist（trametinib）用于治疗1岁及以上患有BRAF V600E基因突变且需要全身治疗的低级别胶质瘤（LGG）的儿科患者。此外，FDA还批准了更适合儿童使用的Tafinlar和Mekinist的液体制剂。

　　在10名先前未经治疗的脑转移患者中，有9名观察到肿瘤缩小。一项II期研究评估了达拉非尼在BRAFV600E/K突变型黑色素瘤患者中的使用，这些患者以前未经治疗或仅针对脑转移进行了局部治疗。在172名患者的队列中观察到显着的临床活性，其中未治疗患者与局部治疗患者的反应率分别为39.2%和30.8%。毒性特征是可控的，注意到发生了发热(6%)和鳞状细胞癌(6%)。BREAK-3是一项III期临床试验，评估了达拉非尼与达卡巴嗪化疗相比的效果。

　　该研究表明，作为主要终点的无进展生存期和作为次要终点的总生存期的改善。该研究包括250名患者，他们以3:1的比例随机接受达拉非尼治疗，并在进展时进行交叉治疗。达拉非尼组的中位无进展生存期为5.1个月，而达卡巴嗪组为2.7个月。

　　此次批准基于Tafinlar+Mekinist的II/III期临床试验TADPOLE结果。这是一项随机开放的II/III期研究，旨在评估Tafinlar+Mekinist在BRAF V600突变LGG或复发难治性高级别胶质瘤（HGG）儿童和青少年患者中的疗效，其中共入组110名BRAF V600突变LGG患者。

　　结果显示，与标准化疗相比，Tafinlar+Mekinist组显著改善了LGG患者的总缓解率（ORR），并降低患者疾病进展或死亡风险。

　　具体来看，接受Tafinlar+Mekinist治疗的LGG患者ORR为47%，随机接受化疗的患者ORR为11%，具有统计学意义的改善。中位随访时间为18.9个月时，Tafinlar+Mekinist组的中位无进展生存期（mPFS）为20.1个月，化疗组为7.4个月。安全性方面，与化疗相比，Tafinlar+Mekinist组发生≥3级不良事件的概率降低了47%，因不良反应中断治疗的概率降低了14%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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