冷凝集素综合征(cold agglutinin syndrome,CAS)又称冷凝集素病，是冷抗体(冷凝素)引起的一种自身免疫性疾病,冷凝集素是红细胞自身免疫抗体，其特点是在较低的温度下，能作用于患者自身的红细胞，在体内发生凝集，阻塞末梢微循环，发生手足紫绀症或溶血。冷凝集素与补体的亲和力较大，在冷处和温处都可与补体结合，在冷处与补体结合后，当温度上升，或环境中呈微酸性时，即发生溶血。所以在患者血管内可发生溶血，出现血红蛋白尿。由于该病较罕见，所以一直没有针对该病的特效药。Sutimlimab（BIVV009）是一种一流的人源化单克隆抗C1s抗体，可选择性地抑制补体的C1复合物，防止补体通路（CP）活化，同时保持凝集素和替代途径完整。

　　该临床试验分为A部分和B部分，其中A部分为26周治疗期；B部分为最后一名患者完成A部分后持续延长两年。试验中确诊为冷凝素病的患者，在第0天和第7天静脉内输注舒替利单抗Sutimlimab，然后每两周输注一次。<75 kg或≥75 kg的患者分别接受6.5 g或7.5 g剂量。B部分有中期数据，中期B部分分析的主要目标是评估舒替利单抗≥53周的长期安全性和耐受性。疗效终点包括以溶血标志物较基线的变化及患者的慢性病治疗功能评估疲劳量表（FACIT-F）。

　　此次临床试验并未发现新的安全性问题，这些积极的结果支持将舒替利单抗用作治疗慢性原发性冷凝素病的有效且耐受性良好的长期疗法。

　　FDA官网显示，美国FDA已批准Enjaymo（舒替利单抗，sutimlimab-jome）上市，该药物用于治疗冷凝集素病患者。据悉，这是首款FDA批准用于冷凝集素病的药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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