司美替尼Koselugo减少了儿童无法手术的肿瘤的大小，还减少了患有这种罕见遗传疾病的个体的疼痛并提高了生活质量。

　　在这项研究中，司美替尼Koselugo还在NF1 PN儿科患者中使用该药物作为每日两次口服单一疗法治疗时的ORR为66%。

　　NF1是一种罕见且使人衰弱的遗传病。大约30-50%的NF1患者会出现PN——肿瘤在他们的神经鞘内生长。这些PN可导致临床问题，例如疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和毁容。

　　司美替尼Selumetinib(Koselugo)是一种新型口服激酶抑制剂，用于3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，治疗有临床症状（包括疼痛和毁容）、且不能通过无严重发病风险的手术进行完全切除的丛状神经纤维瘤（PN）。NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长。Koselugo司美替尼(Selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是第一种被批准治疗NF1的药物。

　　NF1是一种罕见的进展性疾病，由特定基因的突变或缺陷引起。NF1通常在儿童早期就被确诊，大约每3000个婴儿中就有1个患病。该病的特征是皮肤颜色改变（色素沉着）、神经和骨骼损伤以及终生患良性和恶性肿瘤的风险。30%-50%的NF1患者会长出一个或多个丛状神经纤维瘤。

　　“我们致力于监管的灵活性，并为行业提供广泛的指导，努力将解决未满足医疗需求的药物推向市场。司美替尼批准就是代表了这一承诺，”Pazdur指出，“现在，儿童患者获得首个FDA批准治疗NF1相关丛状神经纤维瘤的药物。”

　　FDA是根据美国国家癌症研究所进行的一项临床试验批准的司美替尼，该试验针对的是患有NF1且有不能手术的PN（定义为不能完全切除的PN,但不会对患者造成严重的发病风险）。疗效结果来自50名接受推荐剂量的患者，他们在试验期间对肿瘤大小的变化和肿瘤相关疾病进行了常规评估。患者每天两次口服25 mg/m2的司美替尼，直到病情恶化或出现不能接受的不良反应。临床试验测量了总缓解率（ORR），定义为完全缓解的患者以及在3-6个月内通过MRI证实PN体积减少超过20%的患者的百分比。ORR为66%，所有患者都有部分缓解，也就是说没有患者肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者有持续12个月或更长时间的缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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