神经营养酪氨酸受体激酶（neurotrophic receptor tyrosine kinase，NTRK）融合在儿童肿瘤的发生率显著高于成人。某些特定瘤种中，如婴儿型纤维肉瘤（infantile fibrosarcoma，IFS）、先天性中胚叶细胞肾瘤（congenital mesoblastic nephroma，CMN）和累及乳腺或唾液腺的分泌性癌，儿童肿瘤患者NTRK基因融合存在高频异常。拉罗替尼（larotrectinib）是一代高选择性口服原肌球蛋白受体激酶（tropomyosin receptor kinase，TRK）抑制剂，其胶囊剂型和口服液制剂已在中国上市。
两个案例证实拉罗替尼实力
1、3天内肿瘤迅速消退，拉罗替尼帮她争取了手术机会
Anna Plaza的女儿蕾哈娜刚出生时就被检查出患有肿瘤，婴儿纤维肉瘤，右手臂上出现巨大肿包。这是一种恶性肿瘤，由于蕾哈娜的身上的肿瘤过大无法采取手术，医生以化疗的方式来处理，但并没有起效。
就在Anna夫妇悲伤绝望之时，纪念斯隆·凯特琳医院的儿童专家团队给他们带来了一个转机。专家团队确定蕾哈娜所患癌症是由NTRK基因突变引起的，而他们的团队正由一款针对这一靶点突变的新药物——Vitrakvi（拉罗替尼，larotrectinib），目前在临床试验阶段。
Anna夫妇让蕾哈娜接受了新药物试验，令人震惊的是，三天后，蕾哈娜手臂上的肿瘤竟然出现肉眼可见的缩小！由于肿瘤缩小，切除手术也可以进行了，现在的小蕾哈娜经过手术后体内已无肿瘤残留，手臂功能也没有受到任何影响。
生存期仅剩一个月，拉罗替尼把他的癌症“变没了”
2014年，美国一名61岁老人Keith Taggart被确诊患有唾液腺癌，脸上不断出现肿块，一年时间内一共接受了四次手术却依旧无法控制住病情。
2016年，Keith的病情迅速恶化，癌细胞开始扩散蔓延到肺、肝和肾。医生告诉他有两个选择，一是化疗，生存期约为一个月，二是接受专门针对NTRK基因融合的靶向药临床试验。Keith决定放手一搏，开始接受新靶向药拉罗替尼的治疗。
仅仅4天，他的肿瘤就缩小了一大半，一个月后，CT扫描结果显示，他之前身上的多个肿瘤现在只剩一个并且在不断缩小。靶向药像变魔术一般让肿瘤消失了，如今，Keith的生活工作已恢复正常，他希望这款抗癌药物能够造福更多的患者。
3项临床试验（NCT02122913、NCR02576431和NCT02637687）的分析结果显示，拉罗替尼治疗肉瘤整体缓解率72%，2年无进展生存率52%。这也意味着一半以上的患者两年内病情都不再发生进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)的作用原理和治疗效果
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