米哚妥林是一种多种酪氨酸受体激酶抑制剂，体外实验显示本品及活性代谢产物CGP62221和CGP52421对野生型FLT1、突变型FLT（TTD和TKD）、KIT（野生型和D816V突变型）、PDGFRo和VEGFR，的活性均有抑制作用。

　　本品可抑制FLT受体发信号和细胞增殖，从而诱导表达ITD和TKD突变FLT1的或过度表达FLT和PDGF的白细胞凋亡，本品还可抑制KIT发信号、细胞增殖及细胞凋亡引起的肥大细胞释放组胺。

　　FLT3抑制剂米哚妥林(midostaurin)是第一个获批用于AML治疗的靶向治疗药物。

　　2017年4月，FDA批准米哚妥林+化疗用于FLT3阳性AML成人患者的一线治疗，同时批准米哚妥林用于成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。

　　米哚妥林目前在中国还处于临床申报阶段。

　　在一项伴有FLT3突变的新诊断AML患者中进行的3期临床试验(Ⅲ期PARIFY试验，NCT00651261)结果显示：

　　相比安慰剂组，米哚妥林能够明显延长患者的总生存期(OS)(74.7个月vs.25.6个月)和无事件生存期(EFS)(8.2个月vs.3.0个月)。

　　获得SM适应症是基于2个单组、开放性、多中心试验结果，有效率分别达到21%和17%。

　　推荐剂量：

　　AML：每次50mg，每日两次，随餐服用

　　ASM、SM-AHN、MCL：每次100mg，每日两次，随餐服用

　　如出现严重不良反应要调整剂量。

　　注意事项

　　胚胎毒性：米哚妥林可能会对胎儿造成伤害，孕妇慎用。

　　肺部毒性：监测间质性肺病或肺炎的症状，对有肺毒性体征或症状的患者应停用米哚妥林。

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