阿扎胞苷作为缓解后治疗在无病生存率（DFS；主要研究终点）和总生存率（OS;次要研究终点）方面的作用。
该研究最终纳入116例符合条件的患者，并将其随机（按照1：1）分配至观察组（n=60）或阿扎胞苷维持治疗组（n=56;50 mg/m2，皮下注射5天，每4周1次）直至复发，最多12个周期。55例患者接受了至少1个周期的阿扎胞苷治疗，46例患者接受了至少4个周期的阿扎胞苷治疗，35例患者接受了至少12个周期的阿扎胞苷治疗。
研究数据表明阿扎胞苷用于这类患者的维持治疗是可行的。随机化时对诊断时低风险细胞遗传学异常和血小板计数调整后，阿扎胞苷维持治疗组的DFS明显更好（作为CR与CRi的替代指标;Cox回归;HR=0.62;95％CI，0.41～0.95;P=0.026）。阿扎胞苷组的12个月DFS估计为64％，对照组为42％（P=0.04）；24个月和36个月DFS估计为44%vs 20%和32%vs 16%。
观察组中有11例患者接受了异基因造血干细胞移植，阿扎胞苷组有4例。排除了接受干细胞移植治疗的患者之外，两组之间的OS没有显著差异（12个月OS分别为82%和63%）。观察组（n=32）比阿扎胞苷维持组（n=9）更常使用救援治疗。
阿扎胞苷等去甲基化药物具有维持治疗的潜力，对老年急性髓系白血病患者表现出良好的疗效和可控的安全性。为了进一步探讨阿扎胞苷用于维持治疗的作用，研究人员开展了一项随机性3期临床研究——HOVON-97。本文报道了该研究的最终分析结果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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