目前，拓舒沃艾伏尼布/依维替尼已在美国获批与阿扎胞苷联合或作为单药治疗用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者，或有合并症不能使用强化诱导化疗的患者，以及作为单药治疗IDH1突变复发或难治性AML患者。并且，拓舒沃艾伏尼布/依维替尼单药已在美国获批用于经治、局部晚期或转移性的IDH1突变胆管癌患者。同时，拓舒沃艾伏尼布/依维替尼已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者。此外，基石药业计划将在中国香港、中国台湾以及新加坡递交拓舒沃艾伏尼布/依维替尼的新药上市申请。
胆管癌是一种罕见、侵袭性强的肿瘤，常与肝硬化或肝脏感染等病史有关。欧洲胆管癌年发病率约为1-3/100,000人，即每年有约10,000例新发病例。3患者的五年生存率为9%，但如果疾病发生转移，五年生存率则降为0%。4胆管癌只有通过手术才能治愈，但适合接受手术治疗的患者数量有限，并且复发风险仍然很高。对于不适合手术或术后发生疾病进展的胆管癌患者，其标准疗法为化疗和免疫疗法。拓舒沃艾伏尼布/依维替尼是欧洲首个且唯一获批的IDH1抑制剂。此前欧盟委员会已授予拓舒沃艾伏尼布/依维替尼孤儿药资格认定，以认可拓舒沃艾伏尼布/依维替尼相较于其它可及治疗给胆管癌和AML患者带来的显著获益优势。
IDH1突变是急性髓性白血病和胆管癌疾病进展的主要驱动因素，这两种疾病通常在晚期才被确诊，因此存在未满足的医疗需求。拓舒沃艾伏尼布/依维替尼等新型靶向疗法，因其作用机制与传统化疗不同，逐渐成为可延长患者生存期和改善其生活质量的治疗选择。
AML是一种进展迅速的恶性血液瘤。它是成人急性白血病中最常见的类型，欧洲年发病率约为5/100,000人，即每年有超过20,000例新发病例。175岁以上人群的两年生存率低于10％。
此次欧盟批准拓舒沃艾伏尼布/依维替尼AML适应症是基于AGILE研究，该研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，该研究已在《新英格兰医学杂志》上发表。研究结果显示，与安慰剂联合阿扎胞苷组相比，在IDH1突变的AML患者中，拓舒沃艾伏尼布/依维替尼联合阿扎胞苷联合能显著延长患者的无事件生存期（EFS）（风险比[hr/]=0.33;95%CI[0.16,0.69]）和总生存期（OS）（HR=0.44;95%CI[0.27,0.73]）、并且具有统计学意义。拓舒沃艾伏尼布/依维替尼联合阿扎胞苷组与安慰剂联合阿扎胞苷组的中位OS分别为24.0（11.3，34.1）个月和7.9（4.1，11.3）个月。此外，该研究还达到了所有关键次要终点，包括完全缓解（CR）率、OS、部分血液恢复的完全缓解（CRh）率以及客观缓解率（ORR）。拓舒沃艾伏尼布/依维替尼联合阿扎胞苷具有良好的安全性，最常见的不良反应有呕吐、中性粒细胞减少症、血小板减少症、心电图QT间期延长和失眠。该研究证明，拓舒沃艾伏尼布/依维替尼联合阿扎胞苷是治疗新诊断IDH1突变AML患者的有效和安全的方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拓舒沃/艾伏尼布(IVOSIDENIB/TIBSOVO)有效改善无骨髓抑制摆脱输血依赖患者生活质量？
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