作为首个且唯一获批治疗PN的靶向治疗药物，司美替尼受到众多关注与期待，也极具临床应用前景。据悉，当前司美替尼中国人群研究已经正式启动，并将进一步评估司美替尼在术后残留PN中的疗效，未来将在国内PN患者中积累更多治疗数据，有望使临床应用场景进一步丰富。

　　司美替尼的出现，正式开启了PN治疗的新时代，将有力推动NF1诊疗理念及水平的发展，造福更多NF1相关PN儿童患者。期待未来NF1相关PN能够进入罕见病目录，司美替尼能够进入医保目录，以期在政策的支持与保障下，更多PN患儿得到更大获益！

　　2020年，美国食品药品监督管理局批准司美替尼用于2岁及以上儿童NF1的治疗，这也是全球首个获批用于治疗NF1的药物，主要适用于不能手术切除的PN。司美替尼是一种丝裂酶原激活蛋白激酶（MEK）抑制剂，通过抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节RAF/MEK/ERK通路活性，抑制肿瘤生长[1]。

　　2020年，《新英格兰医学杂志》上重磅公布了司美替尼II期临床研究SPRINT中Stratum 1人群的研究结果[6]。研究结果显示，经每日两次口服司美替尼治疗后，患儿客观缓解率（ORR）达到68%[注：ORR是指完全缓解（PN消失）或出现部分缓解（瘤体体积缩小至少20%）的患者百分比]。而相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展，该项研究中的患者3年无疾病进展率（PFS）高达84%。安全性数据显示，该研究过程中最常见的不良反应是呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻和恶心，多为1-2级，12个治疗周期内患者用药依从性超95%[6]。

　　基于其良好疗效及安全性，司美替尼在进入中国之前，已于美国、欧盟、日本等国家获批用于治疗伴有症状、无法手术的NF1相关PN儿童患者。在今年国内发布的《Ⅰ型神经纤维瘤病多学科诊治指南(2023版）》中提到司美替尼可作为PN的靶向治疗新选择，推荐剂量为25mg/m2，每日2次[5]。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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