罗特西普第三个适应症：在可能需要定期输注红细胞（RBC）的极低至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者中，用于治疗既往未使用过红细胞生成刺激剂的贫血。此前，该药物已用于治疗罕见血液病β地中海贫血患者的贫血，并作为对红细胞生成刺激剂（ESA）如促红细胞生成素等常规治疗无应答的骨髓增生异常综合征患者的二线治疗。骨髓增生异常综合征可以用促红细胞生成剂治疗，即刺激红细胞生成的药物。骨髓增生异常综合征患者也需要频繁输血以提高红细胞水平。

　　但频繁输血会带来铁过载、输血反应和感染的风险。药物可以用来去除多余的铁，但它们也带来了额外并发症的风险。罗特西普是一种融合蛋白，旨在抑制信号通路，该信号通路的过度活性会阻碍正常的红细胞生成。与每周注射一次的标准ESA疗法阿法依泊汀相比，它的给药频率也较低，每三周皮下注射一次。

　　COMMANDS研究（NCT03682536）旨在评估罗特西普作为未接受过ESA治疗的红细胞输注依赖型较低危MDS成人患者一线治疗对比ESA治疗的疗效和安全性，主要终点为摆脱红细胞输注≥12周（RBC-TI），且平均血红蛋白（Hb）水平增加≥1.5 g/dL。2023 ASCO中公布的中期分析数据显示，罗特西普组58.5%（86/147）的患者达到了主要终点，ESA组为31.2%(48/154)(P<0.0001)；且亚组分析显示，在临床相关各亚组中，均观察到了罗特西普治疗带来的获益。

　　次要终点结果显示：①罗特西普组较ESA组获得了更持久的治疗应答，RBC-TI≥12周（第1周至治疗结束）的中位应答持续时间为126.6周vs.77.0周。②治疗的前24周中，罗特西普组47.6%(70/147)的患者实现了摆脱红细胞输注24周，ESA组为29.2%(45/154)（P=0.0006）。③罗特西普组74.1%(109/147)的患者实现了至少8周的HI-E，ESA组为51.3%(79/154)(P<0.0001)。

　　2023 EHA中公布的结果显示，对于常见的MDS相关基因突变（SF3B1、ASXL1、TET2、DNMT3A），罗特西普的治疗结果优于ESA，实现临床获益的可能性更高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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