NDA基于3期PERSIST-1、3期PERSIST-2和2期PAC203试验的结果。在PERSIST-1，包括327名骨髓纤维化参与者，患者接受帕克替尼，或者接受支持治疗。该研究的主要结果是脾脏体积减少，次要结果是总症状评分减少。

　　研究发现，到第24周，帕克替尼组19%的患者达到脾脏大小减少35%以上的主要终点，而对照组为5%。此外，对照组中有90名患者在中位时间为6.3个月时改用帕克替尼。

　　PERSIST-2招募了311名患有骨髓纤维化伴血小板减少症的参与者。该研究的主要终点是比较帕克替尼与可用疗法的疗效。该研究由3个组组成。在第1组中，患者每天接受一次帕克替尼；在第2组中，患者每天接受两次帕克替尼；第3组中，患者接受了支持治疗。

　　根据结果，与可用疗法相比，每天两次帕克替尼与更好的结果相关。在分配到每天两次帕克替尼的患者中，18%患者脾脏减少了35%或更多，而接受支持治疗的患者中只有3%。

　　在PAC203试验中，有348名参与者参加，患者随机接受每天两次200毫克的帕克替尼，或医生选择的治疗。该研究的主要结果是脾脏体积。次要结果包括总症状评分、总生存期和安全性。根据结果，在每天两次接受200毫克帕克替尼治疗的54名患者中，有5名患者的脾脏变小。在每天两次服用100毫克的55名中，有1人的脾脏变小。在每天服用100毫克药物的52名患者中，没有看到脾脏大小减少。

　　患有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者的治疗效果不佳，主要是由于其严重的细胞减少性疾病和已批准疗法的局限性，帕克替尼的获批将为患者带来更多的治疗选择。适用血小板缺乏的MF患者的唯一JAK抑制剂。帕克替尼有望成为MF合并血小板缺乏患者的首选药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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