使用培米替尼治疗，疗效可佳，获益明显。对于一直缺乏靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。

　　在关键性的多中心Ⅱ期临床试验FIGHT-202（NCT02924376）中[14]，培米替尼（疗程为28 d：d1—d21服药13.5 mg·d-1；d22—d28停药）在107例有FGFR2融合或重排的患者中，二线治疗客观缓解率（objective response rate，ORR）达到35.5%，疾病控制率（disease control rate，DCR）高达82.2%，中位无进展生存期（median progressionfree survival，mPFS）为6.9个月，mOS达21.1个月；而临床一线标准治疗（吉西他滨+顺铂联合用药，CisGem）的mOS仅为11.7个月[15]。与靶点相关的高磷酸盐血症是最常见的1/2级不良事件（60%），通过控制磷酸盐摄入、使用磷酸盐结合剂以及利尿剂，可以控制不低于3级的不良事件中最常见的低磷血症（12%）。其他常见不良事件有脱发（49%）、腹泻（47%）、疲劳（42%）、指甲毒性（43%）和消化不良（40%）。另外，培米替尼可引起视网膜色素上皮脱离（retinal pigment epithelialdetachment，RPED），说明书建议服药前及服药过程中进行全面的眼科检查。同时培米替尼可引起胎儿伤害，育龄患者需谨慎。

　　除了二线治疗外，培米替尼Ⅲ期临床研究FIGHT-302（NCT03656536）将头对头与一线标准治疗方案CisGem比较，评估培米替尼一线治疗有FGFR2基因融合或重排、不可手术切除的晚期或转移性CCA患者的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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