米托坦 最早由百时美施贵宝（BMS）加拿大的制造部门生产，1960年就引入治疗肾上腺皮质癌，但由于需要该药的患者人数很少，因此作为孤儿药销售。
米托坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。米托坦亦是多个国际指南和共识推荐的肾上腺皮质癌首选辅助治疗药物。
米托坦是唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局(EMA)批准的肾上腺皮质癌靶向药物，那么米托坦用于肾上腺皮质癌的疗效如何呢？一项关于米托坦回顾性研究显示，术后辅助米托坦 治疗显著延长无复发生存期（中位无复发生存期为42月，而未治疗组10个月）。
FIRM-ACT临床研究证实了以米托坦为基础的联合化疗一线治疗晚期肾上腺皮质癌的疗效，与安慰剂组相比，米托坦联合EDP化疗组肿瘤应答率高（23.2%vs 9.2%）；且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。
据研究证据表明，米托坦血药浓度＞14 mg/L可显著延长患者的生存期，而血药浓度超过20 mg/L与神经肌肉毒性症状有关。
在服用米托坦 期间，可以监测血药浓度，并根据检测结果及时调整米托坦用药剂量。
肾上腺皮质癌是来源于肾上腺皮质的恶性肿瘤，患者多数为单侧肾上腺发病，双侧同时发病的仅占2-6%。肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去了手术机会。
在米托坦治疗期间，以及中断治疗后，都必须要采取有效的避孕措施，直至检测不到米托坦的血药浓度。哺乳妇女用药期间应停止哺乳。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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