OPTIC试验纳入了CP-CML患者，这些患者的疾病对其之前接受的TKI有高度耐药性，其中大多数（65%）对最近接受的一种TKI治疗时没有获得比完全血液学缓解（CHR）更好的缓解。数据显示，在治疗第12个月时，采用新批准的基于缓解的优化给药方案（45mg降低至15mg）的88例患者中，有42%的患者达到≤1%的BCR-ABL1IS，这是OPTIC试验的主要终点，在中位随访28.5个月期间，73%的患者维持缓解。
该试验中，有13%的患者出现任何级别的AOE，7%的患者出现≥3级AOE。
PACE试验在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）和CML患者中开展，这些患者对达沙替尼（dasatinib）或尼洛替尼（nilotinib）耐药或不耐受、携带T315I突变。共449例患者接受了普纳替尼治疗，起始剂量45mg/天。据估计，93%的患者曾接受过≥2种TKI治疗、56%的患者接受过≥3种TKI治疗。该试验入组的267例CP-CML患者中，治疗12个月，有55%的患者实现了主要细胞遗传学缓解（MCyR），这是PACE试验中CP-CML患者队列的主要终点；64例T315I突变患者中，有70%实现了MCyR。在PACE试验中，449例患者中有26%出现AOE。
普纳替尼则依靠其特殊的结构，克服空间位阻，进而继续与bcr-abl融合基因相结合，抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡，达到控制病情的治疗目的。但需要病友注意的是，普纳替尼费用较高，且副作用也无法规避。
服用普纳替尼需注意充血性心衰、高血压、胰腺炎、出血、心律失常、患者身体的各项数据。充血性心衰：监视患者充血性心衰的体征和症状和临床有指针时治疗。高血压：监视高血压和临床有指针时治疗。胰腺炎：每月监视血清酯酶；中断或终止普纳替尼。出血：对严重出血中断普纳替尼，液体潴留：监视患者是否液体潴留；中断或终止普纳替尼。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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