司美替尼是中国批准的首个也是唯一一个用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者的药物疗法，可阻断参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）。丛状神经纤维瘤（PN）是Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）的主要表现之一，而NF1是由NF1基因突变引起的神经系统常染色体显性遗传病。我国NF1整体发病率推算约为5/100万，多在儿童期发病，而存在PN表现的NF1患者比例约为30%-50%。因NF1和PN的相对罕见性，既往全社会对疾病的知晓度比较有限。

　　NF1患者可能会伴有脊柱扭曲和弯曲、高血压、癫痫等并发症，也会增加患有其他癌症的风险，包括恶性脑和外周神经鞘肿瘤及白血病。该病症状在儿童早期开始，严重程度变化很大，可使预期寿命减少多达15年。

　　司美替尼是选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂。司美替尼可抑制MEK活性并阻断RAF-MEK-ERK信号通路，抑制RAF-MEK-ERK信号通路被激活型肿瘤细胞的增殖和存活。如何使用硫酸氢司美替尼胶囊？

　　口服。司美替尼(Koselugo/Selumetinib)应空腹服用，在给药前2小时和给药后1小时内不得摄入食物或除水以外的饮料。

　　用水送服整粒胶囊。不得咀嚼、溶解或打开胶囊，这可能会影响药物释放和吸收。无法或不愿意整粒吞服胶囊的患者不得服用司美替尼(Koselugo/Selumetinib)。应在开始治疗前评估患者吞咽胶囊的能力。

　　司美替尼(Koselugo/Selumetinib)按体表面积（BSA）给药，单次推荐剂量为25 mg/m2，每日口服两次（约每12小时1次）。

　　特殊人群用药注意的事项

　　有生育能力的女性

　　不建议未采取避孕措施的有生育能力的女性使用司美替尼(Koselugo/Selumetinib)。

　　肝、肾功能不全患者

　　对用于轻度、中度、重度肾功能不全或终末期肾病患者时不建议调整剂量；

　　用于轻度肝功能不全患者时，不建议调整剂量。中度肝功能不全患者的起始剂量应降低至20 mg/m2体表面积，每日两次。重度肝功能不全患者禁用司美替尼(Koselugo/Selumetinib)。

　　儿童用药

　　尚无司美替尼(Koselugo/Selumetinib)用于3岁以下儿童的临床研究资料。

　　老年用药

　　尚无司美替尼(Koselugo/Selumetinib)用于65岁及以上患者的临床研究资料。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：司美替尼(KOSELUGO/SELUMETINIB)的作用功效是怎样的？注意事项有哪些？

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