此次sNDA主要基于III期LITESPARK-005研究的积极结果。该研究是一项随机、开放标签临床试验，共纳入746例既往接受PD-(L)1药物和抗VEGF药物治疗后疾病进展的晚期RCC患者，旨在对比贝组替凡（120mg，每日1次）和依维莫司（10mg，每日1次）的有效性和安全性。默沙东宣布贝组替凡（商品名：Welireg）的补充新药申请（sNDA）获FDA优先审评，适应症为接受过PD-(L)1药物和抗VEGF药物治疗的晚期肾细胞癌（RCC）。PDUFA日期为2024年1月17日。

　　结果显示，接受贝组替凡治疗后，患者的无进展生存期（PFS）显著延长，其总生存期（OS）呈现出延长趋势，但无统计学意义。默沙东仍在继续评估OS。

　　除了LITESPARK-005研究以外，默沙东还开展了3项贝组替凡的III期临床试验：

　　LITESPARK-011研究：联合帕博利珠单抗和仑伐替尼一线治疗晚期RCC患者；

　　LITESPARK-012研究：联合仑伐替尼二线治疗晚期RCC患者；

　　LITESPARK-022研究：联合帕博利珠单抗辅助治疗接受肾切除术后的透明肾细胞癌（ccRCC）患者。

　　贝组替凡是一款小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。2021年8月，贝组替凡凭借II期临床数据获FDA加速批准用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征（VHL）相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤患者，成为全球首款也是目前唯一一款获批上市的HIF-2α抑制剂。目前，全球仅7款临床在研HIF-2α抑制剂，其中一款来自国内药企贝达药业。

　　肾细胞癌是最常见的一种肾癌类型，大约90%的肾癌确诊患者为RCC。肾细胞癌在男性中的发病率约为女性的两倍。在美国，大约15%的肾癌患者在确诊时已是晚期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 贝组替凡 https://www.kangbixing.com/drug/belzutifan/