LIBRETTO-321是一项在中国15家研究中心开展的开放性、多中心II期试验，旨在探索塞普替尼在携带RET变异的晚期实体瘤中国患者中的抗肿瘤活性，包括RET突变的MTC，RET融合阳性TC和非小细胞肺癌（NSCLC）。研究成功入组了77名18岁或以上携带RET基因改变的局部晚期或转移性实体瘤患者，这些患者至少在之前的标准一线治疗中出现进展或不耐受，或研究者认为不适合/患者拒绝接受标准一线治疗，或目前没有标准治疗。共分为3个队列。队列1(n=30)入组了RET融合阳性NSCLC(n=29)和RET融合阳性TC(n=1)患者。队列2(n=26)入组了RET突变型MTC患者，既往接受或未接受过系统性治疗。这26名患者的RET突变状态均经中心实验室确认，纳入主要分析集(PAS)。队列3(n=21)入组了晚期RET改变的实体瘤患者，包括了3名RET突变MTC患者。因此，研究中共纳入了29名RET突变MTC患者，构成所有MTC患者。PAS MTC和PAS TC中所有患者的基线特征如下所示，在所有29例MTC患者中，最常见的转移部位（>2例患者）为淋巴结(86.2%)、肺(65.5%)、肝(51.7%)、骨(31.0%)、肾上腺(10.3%)和软组织(10.3%)。无患者在基线时被诊断为CNS转移。在26例RET突变MTC患者中，17例(65.4%)为初治患者，9例既往接受过治疗。所有入组的RET突变MTC患者的基线特征与PAS一致。

患者在28天周期内连续口服塞普替尼160mg，每日2次，直到疾病进展、出现不可耐受的毒性、撤回同意或死亡；允许在疾病进展后继续治疗，并持续获益。该研究的主要终点是独立审查委员会(IRC)使用RECIST v1.1版确定的客观缓解率(ORR)。次要终点包括研究者评估的ORR(RECIST 1.1)、IRC和研究者评估的临床获益率、缓解持续时间(DoR)、至缓解时间(TTR)、最佳缓解时间(TTBR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和安全性。探索性终点是生化反应，通过降钙素和CEA水平的变化进行评估。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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