肝静脉闭塞性疾病(VOD)，也被称为窦状静脉阻塞综合征(SOS)，是造血干细胞移植(HSCT)术后早期患者最常见的并发症。在严重的情况下，VOD/SOS可能与多器官衰竭有关，并且在100天内死亡率为80%。肝静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS）是造血干细胞移植（HSCT）或无HSCT化疗期间的一种潜在的危及生命的调理并发症，历史报道的HSCT后平均发病率为13.7%。VOD/SOS的典型症状可能包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体重增加和腹水。

　　去纤苷已被提议用于治疗SOS，因为它能够恢复血栓-纤维蛋白溶解平衡和保护内皮细胞。研究显示，去纤苷显示出治疗肝VOD/SOS的良好疗效。

　　一项研究考察了去纤苷治疗已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和有效性。通过32例历史对照，对每天服用去纤维肽25mg/kg的患者进行比较，各组间基线特征平衡良好。

　　主要终点是hsct后100天的生存。去纤苷组的观察率为38.2%，对照组为25%。观察到的100天完全缓解(CR)率，去纤苷组为25.5%，对照组为12.5%。

　　去纤苷一般耐受性良好，毒性可控。相关不良事件(ae)包括出血或低血压，常见出血性ae(包括肺泡出血和胃肠道出血，发生率在去纤苷组和对照组之间分别相似。

　　由此可见，去纤苷可显著改善患者的100天生存率和CR率。

　　去纤苷被批准用于治疗1个月以上患者的造血细胞移植后的严重静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS），在美国，去纤苷被批准用于血液细胞移植后肾/肺功能障碍的VOD/SOS。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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