脑胶质瘤是一种来源于神经胶质细胞的中枢神经系统肿瘤，是目前最常见的原发性颅内肿瘤。由于脑胶质瘤呈现侵袭性生长，单纯手术难以根治。近年来，脑胶质瘤的分子标志物研究取得了重大进展，新型分子标志物的发现为脑胶质瘤患者的治疗及预后提供重要参考指标。其中IDH1基因突变与脑胶质瘤的发生发展密切相关，约有70%的低级别脑胶质瘤存在IDH1突变，或可成为未来治疗的潜在靶点。目前已有脑胶质瘤相关的指南及共识对艾伏尼布作出相应介绍。
随机、双盲AGILE研究结果显示，在阿扎胞苷中添加艾伏尼布（突变型异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的口服抑制剂）可显着延长新诊断的IDH1突变AML患者的EFS和OS。与安慰剂和阿扎胞苷相比，该组合还具有更高的完全缓解率和部分血液学恢复的完全缓解率。该结果成为FDA于2022年5月批准该药物治疗新诊断AML的基础。
当前的分析包括148名患者，随机分配接受500 mg艾伏尼布每日一次加阿扎胞苷皮下注射或静脉注射75 mg/m 2，每个28天周期7天(n=73)或安慰剂加阿扎胞苷(n=75)。
一项多中心、开放标签的I期临床试验中，该研究纳入66例脑胶质瘤患者，旨在研究艾伏尼布应用于进展期IDH1突变脑胶质瘤患者的疗效及安全性。研究结果显示，艾伏尼布治疗非增强型进展期IDH1突变脑胶质瘤的患者的中位PFS可达13.6个月（95%CI，9.2-33.2个月），提示艾伏尼布可延长疾病稳定的控制时间以及抑制非增强型肿瘤的生长。另一项针对艾伏尼布治疗IDH1突变复发性非增强型脑胶质瘤的I期临床试验中，纳入了49例围术期的脑胶质瘤患者。研究结果显示，艾伏尼布组患者的客观缓解率（ORR）达到了30%，疾病控制率（DCR）高达100%。艾伏尼布在携带IDH1突变的脑胶质瘤患者中已展示出初步的临床获益，期待后续研究能带来更多优异成果。
《脑胶质瘤诊疗指南2022》：IDH1突变为脑胶质瘤分类的关键分子变异，是潜在的治疗靶点。
《中国中枢神经系统胶质瘤免疫和靶向治疗专家共识2020》推荐：存在相应靶点的复发性胶质母细胞瘤患者可尝试相关靶点的临床试验。
《中国肿瘤整合诊治指南（CACA）-脑胶质瘤》：目前关于恶性脑胶质瘤的靶向治疗尚未显示出显著的生存获益，但采取标准治疗方案与新型治疗方法相整合的多模式治疗，可能会改善胶质瘤患者的生存预后和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)的作用机制和临床效果
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