NMOSD是一种攻击中枢神经系统（CNS）的罕见破坏性疾病，其中由抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体引起的补体激活在疾病过程中起重要作用。NMOSD最常见的症状是横脊髓炎和视神经炎，横脊髓炎可导致包括瘫痪在内的行动不便，视神经炎可导致失明等视觉问题。NMOSD患者会经历不可预测的复发，可能对患者大脑和脊柱造成不可逆转的损伤，并导致长期残疾。

　　依库珠单抗（商品名：Soliris）是全球首款获批的补体抑制剂，通过抑制终端补体来抑制免疫系统的失控性激活。依库珠单抗最早于2018年8月23日在国内获批上市，用于治疗阵发性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），并于2023年6月2日获批治疗全身型重症肌无力（gMG）。

　　一项代号为PREVENT的多国、双盲、平行对照III期临床研究评估了依库珠单抗用于治疗自体抗AQP4抗体阳性NMOSD的有效性和安全性。试验共纳入了在过去12个月内有至少两次复发史或24个月内有三次复发史，并在筛查前的12个月内至少复发一次的143例成人患者，以2:1的比例被随机分配至Soliris或安慰剂组接受治疗。

　　结果显示，与安慰剂组相比，Soliris组患者的NMOSD复发风险降低了94.2%（p<0.0001）。在48周时，接受Soliris治疗的患者中有97.9%没有复发，而安慰剂组这一数值为63.2%。在关键的次要终点上，与安慰剂相比，Soliris治疗将判定的年度复发率减少了95.5%（p<0.0001）。总体而言，Soliris具有良好的耐受性，其安全性与先前的临床研究和其在其他已获批适应症中的表现一致。

　　依库珠单抗最初由Alexion开发，2020年12月12日，阿斯利康以390亿美元收购Alexion获得了依库珠单抗和Ravulizumab（商品名：Ultomiris）这两款重磅补体C5抑制剂。根据阿斯利康财报，2022年，依库珠单抗和Ultomiris全球销售额分别为37.62亿美元和19.65亿美元。

　　阿斯利康在补体领域进行了全面布局，除了依库珠单抗和Ultomiris外，该公司first-in-class口服因子D（Factor D）抑制剂danicopan作为C5抑制剂的附加治疗，在治疗PNH的III期研究中大获成功（详见：阿斯利康first-in-class口服PNH新药III期研究成功，已申报上市）。

　　此外，阿斯利康全球首创的C5/albumin双抗ALXN1720已进展至II期临床阶段。ALXN1720是第三代C5抑制剂，是一种迷你双抗（25kD），只包含了靶向C5的抗体重链可变区（VH）和与白蛋白（albumin）特异性结合的抗体片段。较小的分子量可以带来更好的渗透性，并且与白蛋白的结合能够延长其半衰期。ALXN1720有望成为一款可居家用药的每周1次的皮下注射疗法。ALXN1720已完成针对全身型重症肌无力（gMG）的II期研究，但未披露结果。阿斯利康将在今年启动ALXN1720治疗gMG的III期研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)的适应症及相关临床研究数据

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