芦曲泊帕可有效增加严重血小板减少症患者的血小板计数。然而，没有多中心研究分析芦曲泊帕对轻度血小板减少患者的影响(血小板计数>50 000/μL)。一项研究旨在通过倾向性评分匹配统一背景因素，明确芦曲泊帕对此类患者的疗效。
纳入139例血小板减少症患者，并在年龄、性别、病因、疾病、治疗、肝功能、肾功能、外周血计数、脾脏指数等方面进行匹配。主要研究终点是利用倾向性评分匹配，比较高血小板组(>50 000/μL)和低血小板组(<50 000/μL)在芦曲泊帕治疗后的血小板计数相对于基线的增加。次要终点是明确血小板避免输注率和不良事件，并确定与血小板计数增加相关的独立预测因素。
所有患者血小板计数平均增加67 000/μL vs 48 000/μL(高血小板组vs低血小板组，P=.024)，倾向性评分匹配后平均增加64 000/μL vs 48 000/μL(P=.12)。高血小板组的血小板计数增加量和血小板避免输注率有更高的趋势。不良事件之间无显著差异。多变量分析显示，与血小板计数增加相关的预测因素为性别、估算的肾小球滤过率和脾脏指数。
芦曲泊帕对轻度血小板减少患者的疗效略强于重度血小板减少患者，对肾功能受损和小脾患者的疗效更显著。血小板减少症是慢性肝病的常见并发症，发生率约为6%。这些患者的治疗选择有限，且现有药品价格高昂给患者带来了治疗负担，因此在这一医疗领域存在未被满足的临床需求。
2023年6月27日，一种新型、口服、小分子的血小板生成素受体激动剂——芦曲泊帕获国家药监局批准上市，适用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。芦曲泊帕在中国的上市，为患者们提供了新的治疗选择！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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